La Commission européenne attribue le statut de médicament orphelin à la poudre d'inhalation d'amphotéricine B (Amphotericin B Inhalation Powder, ABIP) de Nektar Therapeutics, destinée à la prévention des infections pulmonaires fongiques chez les patients à risque

Nektar Therapeutics (Nasdaq:NKTR) a annoncé aujourd'hui l'attribution par la Commission européenne du statut de médicament orphelin à la poudre d'inhalation d'amphotéricine B pour la prévention des infections pulmonaires fongiques chez les patients à risque. Cette appellation repose sur une recommandation du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMEA).

« La prévention de ces graves infections fongiques dans les poumons est une priorité majeure, étant donné l'augmentation du nombre d'incidences d'aspergilloses pulmonaires invasives chez des patients immunodéprimés, » a déclaré le Dr David Denning, professeur en médecine et en mycologie médicale à l'Université de Manchester. « Toute thérapie réduisant en particulier le nombre d'incidences d'aspergilloses pulmonaires invasives est la bienvenue, car ces infections sont souvent mortelles, et leur traitement peut s'avérer coûteux. »

Selon l'EMEA, les médicaments orphelins sont destinés à l'établissement du diagnostic, à éviter ou à soigner des maladies rares très graves ou mettant la vie en péril, touchant moins de 5 personnes sur 10 000 dans l'Union européenne (UE). L'appellation de médicament orphelin garantit 10 années d'exclusivité potentielle sur le marché si la commercialisation du produit candidat est approuvée par l'UE. Elle permet également une aide à la réglementation pendant la préparation à l'application de la commercialisation, une aide gratuite dans le cadre de protocoles destinés à optimiser le développement clinique, une réduction des frais réglementaires associés à la demande d'autorisation de commercialisation, ainsi qu'un accès direct à une procédure centralisée pour la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) par l'intermédiaire de l'EMEA.

« Nous sommes ravis que notre programme ABIP soit en progrès constant et sommes impatients d'utiliser l'encadrement scientifique et l'aide disponible grâce au Programme des médicaments orphelins proposé par l'EMEA, » a commenté David Johnston, vice-président senior du service recherche et développement. « Nous plaçons beaucoup d'espoir dans l'ABIP pour prévenir les infections fongiques mortelles qui se développent dans les poumons, peuvent être très difficiles à soigner et sont associées à des taux de mortalité extrêmement élevés malgré les traitements thérapeutiques disponibles actuellement. »

Aux États-Unis, la Food and Drug Administration (agence du médicament, FDA) a autorisé la procédure d'évaluation accélérée (Fast Track) et accordé le statut de médicament orphelin à l'ABIP pour la prévention des infections pulmonaires fongiques chez les patients risquant de souffrir d'une aspergillose suite à leur traitement thérapeutique immunosuppresseur.

À propos de la poudre d'inhalation d'amphotéricine B (ABIP)

L'ABIP est un traitement en cours de développement pour la prévention des infections pulmonaires fongiques telles que l'aspergillose chez les patients immunodéprimés à haut risque. Ce médicament est conçu pour cibler directement le foyer infectieux avec une nouvelle formulation d'amphotéricine B, un médicament fongicide à large spectre. La formulation et la méthode d'administration pulmonaire innovantes de Nektar pourraient potentiellement éliminer les toxicités systémiques et limitant la posologie rencontrées avec les formulations actuelles de l'amphotéricine B administrées par intraveineuse.

Les patients immunodéprimés, par exemple ceux qui reçoivent des transplantations d'organes ou de cellules souches, ou qui subissent de la chimiothérapie ou de la radiothérapie pour soigner des malignités hématologiques, sont vulnérables face aux infections fongiques opportunistes, comme l'aspergillose, qui se déclarent dans les poumons puis s'étendent à l'ensemble du corps. L'aspergillose connaît un taux de mortalité dépassant 50 % ; chez certains groupes de patients immunodéprimés, le taux de mortalité se rapproche même de 100 %. (1) Le recours à l'ABIP chez des patients risquant de développer cette infection pourrait potentiellement réduire l'incidence de ces infections, ainsi qu'une morbidité et une mortalité élevées, et des coûts de traitements considérables.

L'ABIP a récemment achevé une étude clinique, à doses multiples avec augmentation progressive des doses pour préparer les essais de base qui devraient débuter en 2007.

(1) Lin et al. 2001, Aspergillosis Case-Fatality Rate: Systematic Review of the Literature. Clinical Infectious Disease, 32: 358-366.

NOTE AUX ÉDITEURS : les informations sur les données de l'ABIP présentées dans les plus grands congrès par des scientifiques de Nektar sont disponibles en contactant Nektar Corporate Communications au : +1 650-631-4954.

À propos de Nektar

Nektar Therapeutics est une société biopharmaceutique qui développe et rend possible des traitements thérapeutiques différenciés grâce à ses technologies d'administration de médicament et ses compétences et capacités de fabrication de premier plan dans cette industrie. La technologie et le savoir-faire de Nektar ont permis de voir neuf médicaments être autorisés pour des partenaires, qui comprennent des sociétés leaders en pharmaceutique et biotechnologie. Nektar développe également ses propres produits en appliquant ses technologies d'administration et ses compétences concernant les médicaments à des médicaments déjà existants, afin d'améliorer leurs performances, comme par exemple augmenter leur efficacité, leur innocuité et leur conformité.

Ce communiqué contient des déclarations prévisionnelles reflétant les positions actuelles des responsables de la société quant aux projets cliniques de Nektar et aux attentes concernant un produit en cours de développement, le potentiel d'efficacité d'un nouveau produit, l'innocuité, la conformité et les avantages économiques pour les patients, ainsi que la valeur et les avantages des technologies de Nektar telles que l'ABIP. Ces déclarations prévisionnelles comportent des risques et des incertitudes importants, incluant, sans restrictions, l'incertitude et les coûts de programmes d'essais cliniques, et le processus incertain d'approbation des nouveaux produits par les autorités régulatrices(y compris ceux auxquels le statut de médicament orphelin a été attribué par l'EMEA) et la faisabilité commerciale du développement dans ses premières phases de produits tels que l'ABIP. Une description plus détaillée d'autres risques et incertitudes importants liés à ces déclarations prévisionnelles figure dans les rapports et autres documents communiqués par Nektar à la SEC, dont un rapport annuel sur le formulaire 10?K, pour l'année qui s'est achevée en décembre 2005 et un rapport trimestriel sur le formulaire 10?Q pour le trimestre qui s'est achevé au 31 mars 2006. Les résultats réels pourraient présenter quelques différences sensibles avec ces déclarations prévisionnelles. Nektar ne se considère en aucune façon obligée de mettre à jour les déclarations prévisionnelles contenues dans ce communiqué, suite à de nouvelles informations ou à des événements ou des évolutions futurs, pouvant survenir après la date de ce communiqué.