AEON Biopharma, Inc. a annoncé la présentation de résultats positifs de son étude clinique de phase 2 sur ABP-450 pour le traitement de la dystonie cervicale (DC), une condition neurologique chronique et débilitante affectant les muscles du cou, lors du congrès de la Société internationale de Parkinson et des troubles du mouvement (IP-MDS), qui se tient au Bella Center de Copenhague, au Danemark, du 27 au 31 août 2023, à l'occasion de la conférence de la Société internationale de Parkinson et des troubles du mouvement (IP-MDS). 31, 2023. Les données ont déjà été publiées par la société en septembre 2022.

Le poster intitulé "A Phase 2, Double-blinded, Placebo-controlled Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of ABP-450 (PrabotulinumtoxinA) in Adults With Isolated Cervical Dystonia" a été présenté par Chad Oh, Chief Medical Officer de la société. L'affiche présente les données complètes de l'étude de phase 2, qui démontrent que les deux doses inférieures (150 unités et 250 unités) d'ABP-450 ont entraîné des améliorations statistiquement significatives du score total de l'échelle d'évaluation du torticolis spasmodique de l'Ouest de Toronto (TWSTRS) entre le début de l'étude et la semaine 4, tandis que la dose supérieure (350 unités) a montré une amélioration numérique par rapport au placebo. Toutes les doses d'ABP-450 dans l'étude ont montré des bénéfices relativement soutenus, avec une durée médiane de l'effet dans tous les bras de dosage d'au moins 20 semaines, la dernière visite des patients ?

dernière visite des patients. À la semaine 4, l'amélioration des scores de l'impression clinique globale de changement et de l'impression globale de changement du patient était statistiquement significative pour les trois doses d'ABP-450 par rapport au placebo. ABP-450 a été généralement sûr et bien toléré par les patients atteints de la maladie coeliaque.

L'étude de phase 2 est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, qui a analysé un total de 57 patients sur un total de 20 sites d'étude aux États-Unis. Les patients ont été répartis de manière égale dans quatre cohortes, comprenant un traitement à faible dose (150 unités), à dose moyenne (250 unités) et à forte dose (350 unités) d'ABP-450, ainsi qu'un placebo. Chaque patient a reçu un seul cycle de traitement de la dose désignée d'ABP-450 ou du placebo.

Les patients ont été suivis jusqu'à un total de 20 semaines, et le critère principal d'efficacité a été évalué quatre semaines après l'administration du traitement. En raison de la nature de la maladie, le dosage est adapté à chaque patient par l'investigateur en fonction de la gravité de la position de la tête et du cou du patient, de la localisation de la douleur, de l'hypertrophie musculaire, de la réponse du patient et des antécédents d'effets indésirables. À la fin de l'étude clinique de phase 2, tous les patients, quel que soit le groupe de traitement, avaient la possibilité de recevoir un traitement par ABP-450 en passant à une étude de prolongation ouverte de 52 semaines, et 51 des 57 patients (89 %) ont choisi de le faire.

ABP-450 contient un complexe de toxine botulique de type A de 900 kDa produit par la bactérie Clostridium botulinum. La partie active de la toxine botulique est le composant de 150 kDa, et les 750 kDa restants du complexe sont constitués de protéines accessoires qui, selon la société, contribuent à la fonction de la partie active de la toxine botulique. Injecté à des niveaux thérapeutiques, l'ABP-450 bloque la libération périphérique d'acétylcholine dans les terminaisons nerveuses cholinergiques présynaptiques en clivant la SNAP-25, une protéine qui fait partie intégrante de l'arrimage et de la libération de l'acétylcholine à partir des vésicules situées dans les terminaisons nerveuses, ce qui entraîne la dénervation et le relâchement du muscle.