Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALXN) a annoncé aujourd'hui être parvenu à une entente nationale de financement avec le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) et le National Health Service (NHS) England, sur la base d'un Managed Access Agreement (MAA), qui offre l'accès au Strensiq® (asfotase alfa) aux patients anglais atteints d'hypophosphatasie apparue dans l'enfance, quel que soit leur âge actuel. Ce Managed Access Agreement (MAA) a été annoncé aujourd'hui dans le cadre d'une décision d'évaluation finale délivrée par le comité d'évaluation des technologies hautement spécialisées NICE, recommandant Strensiq selon le Managed Access Agreement (MAA).

Le MAA a été développé conjointement avec des médecins leaders d'opinion, des groupes de patients, NHS England et Alexion. Il garantit l'accès à Strensiq des nourrissons, des enfants et des patients adultes atteints d'hypophosphatasie apparue dans l'enfance, ayant éprouvé les symptômes les plus débilitants, qui sont ceux qui devraient tirer le plus parti de cette thérapie.

"C'est une réussite que les patients anglais atteints d'hypophosphatasie apparue dans l'enfance, qui répondent aux critères fixés par le MAA, puissent avoir accès au Strensiq - l'unique traitement adapté à cette maladie sévèrement débilitante et potentiellement mortelle," a déclaré Lindsay Weaver, directrice exécutive de Children Living with Inherited Metabolic Diseases (CLIMB). "C'est pour nous un soulagement que NICE, NHS England et Alexion soient parvenus à un accord dont tireront parti les patients atteints d'hypophosphatasie apparue dans l'enfance, qui ont le plus besoin d'être traités. Nous allons suivre la progression de cet accord, qui comprend la collecte de données solides, afin de garantir aux patients l'accès continu à ce médicament," a-t-elle ajouté.

L'hypophosphatasie (HPP) est une maladie métabolique extrêmement rare, qui se caractérise par une mauvaise formation des os pouvant conduire à une faiblesse et à une déformation osseuses, à des fractures et à d'autres anomalies squelettiques, ainsi qu'à des complications telles une intense faiblesse musculaire, des douleurs importantes, des crises dans les formes périnatales et infantiles d'hypophosphatasie et une insuffisance respiratoire pouvant aboutir à des décès prématurés chez les nourrissons.1-5

"Nous avons travaillé avec diligence et de façon constructive avec NICE, NHS England, des partisans et des médecins, et sommes extrêmement satisfaits d'être parvenus à un accord visant à rendre Strensiq disponible pour les patients anglais atteints d'hypophosphatasie apparue dans l'enfance qui ont le plus besoin d'un traitement," a déclaré Ludwig Hantson, directeur général d'Alexion. "La décision de fournir l'accès au Strensiq marque un jalon majeur pour les patients et leur famille," a-t-il poursuivi.

Strensiq est approuvé dans l'Union européenne en tant qu'enzymothérapie de substitution destinée aux patients atteints d'hypophosphatasie apparue dans l'enfance. Strensiq est également approuvé aux Etats-Unis pour le traitement des patients atteints d'hypophosphatasie périnatale, infantile ou juvénile, ainsi qu'au Japon et dans d'autres pays. Alexion fait actuellement avancer les processus de financement locaux pour Strensiq dans de nouveaux pays du monde.

À propos de l’hypophosphatasie (HPP)

L’hypophosphatasie (HPP) est une maladie métabolique génétique, chronique et progressive et potentiellement mortelle extrêmement rare susceptible d'affecter des personnes de tous âges. Elle se caractérise par un défaut de minéralisation osseuse qui peut entraîner la destruction et la déformation des os, des fractures et d'autres anomalies squelettiques, ainsi que des complications systémiques telles une faiblesse musculaire extrême, des douleurs musculaires, osseuses et articulaires, des crises dans les formes périnatales et infantiles de l'hypophosphatasie, une insuffisance respiratoire aboutissant à un décès prématuré chez les nourrissons. Les signes, les symptômes et la gravité de l'hypophosphatasie peuvent varier selon les patients, et, étant donné la nature progressive de la maladie, de nouveaux symptômes peuvent apparaître à tout âge - les symptômes pouvant empirer avec le temps, entraînant une incapacité grave. 1-5 L’hypophosphatasie (HPP) est habituellement classée selon l'âge du patient à l'apparition des symptômes de la maladie; l’hypophosphatasie périnatale, infantile et juvénile (également connue sous le nom d’hypophosphatasie apparue dans l'enfance) se définit par une hypophosphatasie dont les premiers symptômes se sont manifestés avant l'âge de 18 ans. 1

L’hypophosphatasie (HPP) peut avoir des conséquences dévastatrices pour les patients à tous les stades de la vie.1 Dans une étude sur l'histoire naturelle, des nourrissons ayant eu leur premier symptôme d'hypophosphatasie (HPP) au cours des 6 premiers mois de leur vie ont présenté un taux de mortalité élevé, pour un taux de mortalité générale de 73% à 5 ans.7 Chez ces patients, la mortalité était principalement due à une insuffisance respiratoire. 1,7 Chez les patients survivants et chez ceux atteints d'hypophosphatasie juvénile, les séquelles cliniques à long terme incluent des fractures récurrentes et ne cicatrisant pas, une faiblesse musculaire extrême, des douleurs débilitantes, ainsi que la nécessité de recourir à des dispositifs d'assistance à la mobilité tels des fauteuils roulants, des déambulateurs à roulettes et des canes. 1,4

L'hypophosphatasie est due à des mutations du gène codant d'une enzyme appelée phosphatase alcaline non tissu-spécifique (TNSALP). Cet enzyme joue un rôle crucial dans la minéralisation osseuse saine. 1,2

A propos de Strensiq® (asfotase alfa)

Strensiq (asfotase alfa) est un traitement enzymatique substitutif premier de sa catégorie, conçu pour répondre à la cause sous-jacente de HPP – un déficit de phosphatase alcaline (ALP). Dans des études cliniques portant sur des patients atteints de HPP chez lesquels le premier symptôme s'est manifesté avant l'âge de 18 ans, le traitement à base de Strensiq a permis d'améliorer la survie générale chez les nourrissons, la minéralisation des os, ainsi que la taille, le poids et la mobilité. 6,8

INFORMATIONS DE SECURITE IMPORTANTES RELATIVES A STRENSIQ

Les réactions d'hypersensibilité, dont l'anaphylaxie, ont été signalées chez les patients traités par STRENSIQ. Les signes et les symptômes d'anaphylaxie incluaient les difficultés respiratoires, la sensation d'étouffement, les nausées, l'oedème périorbital, et les vertiges. Ces réactions se sont produites en l'espace de quelques minutes après l'administration sous-cutanée de STRENSIQ, et peuvent se produire chez les patients traités depuis plus d'un an. D'autres réactions d'hypersensibilité ont également été observées chez les patients traités par STRENSIQ, dont les vomissements, la fièvre, les céphalées, les rougeurs, l'irritabilité, les frissons, l'érythème cutané, les éruptions cutanées, le prurit et l'hypoesthésie orale. Si une réaction hypersensibilité grave se produit, interrompre le traitement à base de STRENSIQ et débuter un traitement médical adapté. Evaluer les risques et les bénéfices d'une reprise d'un traitement à base de STRENSIQ aux patients individuels, après une réaction grave. Si le médecin décide d'administrer à nouveau ce médicament, surveiller les patients et rechercher la réapparition des signes et des symptômes d'une réaction d'hypersensibilité grave.

Une lipodystrophie localisée, notamment une lipoatrophie et une lipohypertrophie, a été signalée sur le site de l'injection, au bout de plusieurs mois, chez des patients traités par STRENSIQ. Recommander aux patients de suivre la technique d'injection appropriée et de changer régulièrement de site d'injection.

Les patients atteints de HPP présentent un risque accru de développer des calcifications ectopiques. Dans les essais cliniques, 14 cas (14%) de calcifications ectopiques de l'oeil, notamment de la cornée et de la conjonctive, ainsi que des reins (néphrocalcinose) ont été signalés. Il n'existait pas suffisamment de données disponibles permettant de déterminer si les événements rapportés étaient conformes à la maladie ou non, ou dus à la prise de STRENSIQ. Aucun changement visuel ou modification de la fonction rénale n'a été relevé. Les examens ophtalmologiques et les échographies rénales sont recommandées au départ et régulièrement pendant le traitement par STRENSIQ, dans le but de rechercher les signes et symptômes de calcifications ectopiques ophtalmologiques et rénales, ainsi que les changements de la fonction visuelle et rénale. Les effets indésirables les plus courants (≥ 10%) sont les réactions au site d'injection, la lipodystrophie, les calcifications ectopiques et les réactions d'hypersensibilité.

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À propos d’Alexion

Alexion est une société biopharmaceutique mondiale axée sur le développement et la fourniture de traitement qui changent la vie des patients atteints de troubles graves et rares. En tant que leader mondial de l’inhibition de compléments, Alexion a développé et commercialise le premier et unique inhibiteur de complément approuvé pour traiter les patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH) et du syndrome hémolytique urémique atypique (aHUS), deux troubles potentiellement mortels extrêmement rares. En outre, la franchise mondiale d'Alexion, qui porte sur les maladies métaboliques rares, inclut deux enzymothérapies de substitution hautement novatrices, destinées aux patients atteints de maladies extrêmement rares potentiellement mortelles, l’hypophosphatasie (HPP) et le déficit en lipase acide lysosomale (LAL-D). La société fait progresser son pipeline de maladies rares avec des produits candidats hautement novateurs dans plusieurs domaines thérapeutiques. Le présent communiqué de presse et des informations complémentaires sur Alexion sont disponibles à l’adresse suivante: www.alexion.com

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Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives, notamment des déclarations portant sur les bénéfices médicaux potentiels de Strensiq™ (asfotase alfa) pour le traitement de l’hypophosphatasie (HPP). Les déclarations prospectives sont soumises à des facteurs susceptibles d’entraîner un écart entre les résultats et les projets et ceux escomptés, notamment, par exemple, les risques et les incertitudes liées au développement de médicaments, les décisions des autorités réglementaires en matière du caractère adéquat de nos recherches, d’approbation de commercialisation ou de limitations matérielles de la commercialisation de Strensiq pour le traitement de la HPP, les retards, interruptions ou échecs dans la fabrication et l'approvisionnement de nos produits et de nos médicaments- candidats, des retards dans l'établissement d’une infrastructure commerciale pour Strensiq dans le traitement de la HPP, la possibilité que les résultats des essais cliniques ne soient pas prédictifs des résultats de sécurité et d’efficacité de Strensiq dans des populations de patients plus larges ou différentes, la possibilité que les essais cliniques sur nos médicaments-candidats puissent être retardés, le caractère adéquat de nos processus de pharmacovigilance et de nos rapports sur l'innocuité des médicaments, le risque que des payeurs tiers (dont des agences gouvernementales) ne remboursent pas, ou ne continuent pas à rembourser, l’utilisation de Strensiq à des taux acceptables ou ne les remboursent pas du tout, le risque que les enquêtes gouvernementales, dont des enquêtes sur Alexion réalisées par la SEC et DOJ, le risque que des dépôts réglementaires prévus soient retardés, le risque que des évaluations portant sur le nombre de patients traités par Strensiq et que les observations portant sur l’histoire naturelle des patients traités par Strensiq soient inexactes, des risques liés à des perturbations potentielles de notre activité suite à des changements de direction, et tout un éventail d’autres risques énoncés périodiquement dans les dépôts d’Alexion auprès de la Securities and Exchange Commission, qui incluent, mais sans s’y limiter, les risques évoqués dans le rapport trimestriel d’Alexion sur le Formulaire 10-Q pour la période close au 31 mars 2017, ainsi que dans les autres dépôts réalisés par Alexion auprès de la SEC. Alexion n’a pas l’intention de mettre à jour l’une des présentes déclarations prospectives afin de refléter les évènements ou les circonstances ultérieures à la date d’aujourd’hui, sauf si la loi l’exige.

Références

1.   Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol Rev. 2013; 10 (suppl 2):380-388.
2. Whyte MP. Hypophosphatasia: nature’s window on alkaline phosphatase function in humans. In: Bilezikian JP, Raisz LG, Martin TJ, eds. Principles of Bone Biology. Vol 1. 3rd ed. San Diego, CA: Academic Press; 2008:1573-1598.
3. Whyte MP, Greenberg CR, Salman N, et al. Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia. N Engl J Med. 2012; 366(10):904-913.
4. Seshia SS, Derbyshire G, Haworth JC, Hoogstraten J. Myopathy with hypophosphatasia. Arch Dis Child. 1990; 65(1):130-131.
5. Baumgartner-Sigl S, Haberlandt E, Mumm S, et al. Pyridoxine-responsive seizures as the first symptom of infantile hypophosphatasia caused by two novel missense mutations (c.677T>C, p.M226T; c.1112C>T, p.T371I) of the tissue-nonspecific alkaline phosphatase gene. Bone. 2007; 40(6):1655-1661.
6. Strensiq Summary of Product Characteristics. Alexion Pharmaceuticals.
7. Whyte MP, Leung E, Wilcox W, et al. Hypophosphatasia: a retrospective natural history study of the severe perinatal and infantile forms. Poster presented at the 2014 Pediatric Academic Societies and Asian Society for Pediatric Research Joint Meeting, Vancouver, B.C., Canada, May 5, 2014. Abstract 752416.
8.

Whyte MP, Rockman-Greenberg C, Onzono K, et al. Asfotase Alfa Treatment Improves Survival for Perinatal and Infantile Hypophosphatasia. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism 2016; 101: 334-342.

 

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