Alexion Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que VOYDEYA (danicopan) a été approuvé aux États-Unis comme traitement d'appoint au ravulizumab ou à l'éculizumab pour le traitement de l'hémolyse extravasculaire (HVE) chez les adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). VOYDEYA est un inhibiteur du facteur D oral, premier de sa catégorie, développé en complément du traitement standard ULTOMIRIS (ravulizumab-cwvz) ou SOLIRIS (eculizumab) pour répondre aux besoins des quelque 10 à 20 % de patients atteints d'HPN qui présentent une HVE cliniquement significative alors qu'ils sont traités par un inhibiteur du C5. L'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine est basée sur les résultats positifs de l'essai pivot de phase III ALPHA.

Les résultats de la période d'évaluation primaire de 12 semaines de l'essai ont été publiés dans The Lancet Haematology. L'essai de phase III ALPHA a évalué l'efficacité et l'innocuité de VOYDEYA en complément d'ULTOMIRIS ou de SOLIRIS chez des patients atteints d'HPN et présentant une HVE cliniquement significative.Les résultats ont montré queVOYDEYA a satisfait au critère d'évaluation principal, à savoir la variation du taux d'hémoglobine entre le début de l'étude et la semaine 12, ainsi qu'à tous les principaux critères d'évaluation secondaires, y compris l'évitement des transfusions et la variation de l'évaluation fonctionnelle de la maladie chronique (FACIT-Fatigue), de l'hémoglobine et de l'hémoglobine. Fatigue (FACIT-Fatigue).

Les résultats de l'essai de phase III ALPHA ont montré que VOYDEYA était généralement bien toléré et qu'aucun nouveau problème de sécurité n'avait été identifié. Au cours de l'essai, les effets indésirables les plus fréquents liés au traitement ont été les maux de tête, les nausées, l'arthralgie et la diarrhée.