Alnylam annonce un partenariat avec Roche pour co-développer et co-commercialiser le zilebesiran, une thérapie iARN expérimentale pour le traitement de l’hypertension chez les patients à haut risque cardiovasculaire

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), société leader des thérapies iARN, a annoncé aujourd’hui avoir conclu un accord stratégique avec Roche visant à développer et commercialiser le zilebesiran, l’iARN thérapeutique expérimental d’Alnylam pour le traitement de l’hypertension, qui est actuellement en phase 2 de développement. Ce partenariat permet un plan de développement audacieux dans le but de révolutionner le traitement de l’hypertension à l’échelle mondiale tout en faisant progresser la stratégie P⁵x25 d’Alnylam.

Roche offre à Alnylam les avantages d’un partenaire exceptionnel avec une présence mondiale et une expérience éprouvée dans le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies sur des marchés complexes. Roche a fait ses preuves dans l’innovation et la commercialisation de médicaments en s’appuyant sur leur vaste empreinte mondiale qui pourrait potentiellement permettre au zilebesiran d’atteindre plus de patients souffrant d’hypertension, une maladie qui touche plus de 1,2 milliard de patients dans le monde.

« Nous sommes ravis d’annoncer cette collaboration, car elle associe l’expérience éprouvée d’Alnylam dans le domaine des thérapies iARN à la portée commerciale mondiale de Roche, son engagement envers l’innovation et son désir de transformer le paysage pour les patients atteints de maladies cardiovasculaires graves », déclare Yvonne Greenstreet, directrice générale d’Alnylam. « Grâce à cette collaboration, nous pouvons désormais développer le zilebesiran de manière plus robuste, ce qui nous permet de disposer de données sur les résultats cardiovasculaires au lancement afin de garantir des résultats pertinents non seulement pour les autorités sanitaires, mais également pour l’accès et la pratique clinique dans l’optique finale d’atteindre autant de patients que possible. »

« Nous sommes ravis de travailler avec Alnylam et de tirer parti de nos solides capacités de R&D, de notre leadership dans le diagnostic cardiovasculaire et de notre présence commerciale mondiale pour développer davantage et fournir aux patients cette thérapie prometteuse avec le meilleur potentiel de traitement de la maladie », déclare Teresa Graham, PDG de Roche Pharma. « Tout au long de notre histoire, nous avons redéfini la norme de soins dans divers domaines pathologiques. En collaboration avec un solide partenaire comme Alnylam, nous avons hâte d’avoir un impact significatif pour les patients souffrant d’hypertension à haut risque cardiovasculaire, et potentiellement d’autres indications cardiovasculaires. »

Dans le cadre d’une étude de phase 1, le zilebesiran, comparé au placebo, a été associé à des réductions liées à la dose de l’angiotensinogène sérique (AGT), permettant un contrôle tonique de la pression artérielle avec une réduction constante et durable de la pression artérielle sur une période de 24 heures, maintenue jusqu’à six mois après des doses uniques ≥ 200 mg. Le zilebesiran a également démontré un profil d’innocuité acceptable pour un développement clinique continu. La sécurité et l’efficacité du zilebesiran sont étudiées dans le cadre du programme clinique de phase 2 KARDIA d’Alnylam, soit en monothérapie (KARDIA-1), soit en association avec l’un des trois médicaments antihypertenseurs de référence (KARDIA-2). Sur la base des données positives de phase 1, le zilebesiran pourrait potentiellement être le meilleur traitement de la maladie et apporter un bénéfice transformationnel, en particulier pour les patients souffrant d’hypertension à haut risque cardiovasculaire. Le zilebesiran a également le potentiel d’améliorer l’observance du traitement en raison de son éventuel schéma posologique sous-cutané biannuel. De plus, le zilebesiran peut être efficace dans d’autres indications cardiovasculaires potentielles avec un besoin non satisfait élevé.

Selon les termes de l’accord, Alnylam recevra un paiement initial en espèces de 310 millions de dollars et est éligible pour recevoir des paiements supplémentaires substantiels à court terme, y compris des paiements de développement au cours des prochaines années, ainsi que des paiements réglementaires et de vente, pour une valeur de transaction potentielle pouvant atteindre 2,8 milliards de dollars. En outre, Alnylam a droit à une part égale des bénéfices aux États-Unis, où Alnylam et Roche co-commercialiseront le zilebesiran. Roche a obtenu le droit exclusif de commercialiser le zilebesiran en dehors des États-Unis en échange de faibles redevances à deux chiffres sur les ventes nettes de zilebesiran en dehors des États-Unis. Alnylam estime que ce partenariat permettra aux entreprises de poursuivre un plan de développement conjoint et une approche de commercialisation qui a le potentiel de mettre à profit toute la valeur du zilebesiran. De plus, Alnylam dirigera un plan de développement clinique conjoint pour la première indication avec la participation de Roche, qui comprend un essai sur les résultats cardiovasculaires avant la soumission du zilebesiran pour approbation réglementaire, tous les coûts de développement étant partagés à 40 % par Alnylam et à 60 % par Roche. Roche pourrait diriger le développement d’indications supplémentaires à l’avenir.

Goldman Sachs & Co. LLC a été le conseiller financier exclusif d’Alnylam.

Informations sur la conférence téléphonique d’Alnylam

La direction d’Alnylam discutera de la nouvelle collaboration par conférence téléphonique le lundi 24 juillet 2023 à 8h00 ET. Pour accéder à l’appel, veuillez vous inscrire en ligne sur https://register.vevent.com/register/BIceae6347f7d14f5cb144ead1cf7cc974. Les participants sont priés de s’inscrire au moins 15 minutes avant le début de l’appel. Une rediffusion de l’appel sera disponible deux heures après l’appel et archivée sur la même page Web pendant six mois.

Une diffusion Web audio en direct de l’appel sera disponible dans la section Investisseurs du site Web de la société sur www.alnylam.com/events. Une diffusion Web archivée sera disponible sur le site Web de la société environ deux heures après l’événement.

À propos de zilebesiran

Zilebesiran est traitement ARNi expérimental par administration sous-cutanée ciblant l'angiotensinogène (AGT) en développement de phase 2, pour le traitement de l'hypertension dans les populations dont les besoins ne sont pas satisfaits. L'AGT est le précurseur le plus en amont dans le système rénine-angiotensine intra-rénal (SRA), une cascade dont le rôle dans la régulation de la tension (BP) a été démontré et dont l'inhibition a des effets anti-hypertenseurs bien établis. Zilebesiran inhibe la synthèse de l'AGT dans le foie pour potentiellement entraîner des réductions durables de la protéine AGT et, au final, du vasoconstricteur angiotensine (Ang) II. Zilebesiran utilise la technologie d’administration développée par Alnylam, nommée ESC (Enhanced Stabilization Chemistry)-GalNAc-conjugate, qui permet un dosage sous cutané avec une sélectivité accrue et un indice thérapeutique élargi. L'innocuité et l'efficacité de zilebesiran n'ont pas été établies ni évaluées par la FDA, l'EMA ou toute autre autorité de santé.

À propos de l'hypertension

L’hypertension est une maladie multifactorielle complexe cliniquement définie par la plupart des principales lignes directrices comme une pression artérielle systolique (PAS) supérieure à 140 mmHg et/ou une pression artérielle diastolique (PAD) supérieure à 90 mmHg, bien que les lignes directrices AHA/ACC aient un seuil inférieur d’une PAS supérieure à 130 mmHg et/ou une PAD supérieure à 80 mmHg. Plus d’un milliard de personnes dans le monde vivent avec de l’hypertension.¹ Rien qu’aux États-Unis, environ 47 % des adultes vivent avec de l’hypertension et plus de la moitié des patients sous médication restent au-dessus du niveau cible de tension artérielle (TA). Malgré la disponibilité de médicaments antihypertenseurs, il existe encore un important besoin médical non satisfait, en particulier compte tenu des faibles taux d’adhésion aux médicaments oraux quotidiens existants et des effets de pointe et de creux quotidiens, entraînant un contrôle irrégulier de la TA et un risque accru d’accident vasculaire cérébral, de crise cardiaque et de décès prématuré.² En particulier, il existe un certain nombre de contextes à besoins élevés non satisfaits dans lesquels de nouvelles approches de l’hypertension justifient une attention particulière au développement, y compris les patients présentant une mauvaise observance médicamenteuse, une hypertension difficile à traiter et résistante, et chez les patients présentant un risque cardiovasculaire élevé.

À propos de l’iARN

L’iARN (interférence ARN) est un processus cellulaire naturel de silençage génique qui représente aujourd’hui l’un des horizons les plus prometteurs et les plus avancés de la biologie et du développement de médicaments. Sa découverte a été annoncée comme « une avancée scientifique majeure qui se produit une fois tous les dix ans environ » et a été récompensée par le prix Nobel 2006 de physiologie ou médecine. En exploitant le processus biologique naturel de l’iARN se produisant dans nos cellules, une nouvelle classe de médicaments connue sous le nom de thérapeutique iARN est désormais une réalité. Les petits ARN interférents (ARNsi), les molécules qui médient l’iARN et composent la plateforme thérapeutique iARN d’Alnylam, fonctionnent en amont des médicaments actuels en inhibant puissamment l’ARN messager (ARNm), c’est-à-dire les précurseurs génétiques, qui codent pour les protéines pathogènes ou causant des maladies, empêchant ainsi leur fabrication. Il s’agit d’une approche révolutionnaire qui a le potentiel de transformer les soins aux patients atteints de maladies génétiques et autres.

À propos d’Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals (Nasdaq: ALNY) a mené la traduction de l’interférence ARN (iARN) en une toute nouvelle classe de médicaments innovants avec le potentiel de transformer la vie des personnes atteintes de maladies rares et répandues avec des besoins non satisfaits. Basées sur une science lauréate du prix Nobel, les thérapies iARN représentent une approche puissante et cliniquement validée produisant des médicaments transformateurs. Depuis sa fondation en 2002, Alnylam a mené cette révolution de l’iARN et continue de concrétiser une vision audacieuse pour transformer la possibilité scientifique en réalité. Les produits thérapeutiques iARN commerciaux d’Alnylam sont ONPATTRO^® (patisiran), AMVUTTRA^® (vutrisiran), GIVLAARI^® (givosiran), OXLUMO^® (lumasiran), and Leqvio^® (inclisiran), qui est développé et commercialisé par le partenaire d’Alnylam, Novartis. Alnylam dispose d’un vaste portefeuille de médicaments expérimentaux, y compris plusieurs produits candidats en phase de développement avancé. Alnylam met en œuvre sa stratégie « Alnylam P⁵x25 » visant à fournir des médicaments transformateurs dans les maladies rares et courantes au profit des patients du monde entier grâce à une innovation durable et à des performances financières exceptionnelles, résultant en un profil biotechnologique de premier plan. Alnylam a son siège social à Cambridge, dans le Massachusetts. Pour plus d’informations sur nos employés, notre science et notre pipeline, rendez-vous sur www.alnylam.com et discutez avec nous sur Twitter @Alnylam, sur LinkedIn ou sur Instagram.

Déclarations prospectives d’Alnylam

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la section 27A du Securities Act de 1933 et de la section 21E du Securities Exchange Act de 1934. Toutes les déclarations autres que les déclarations de faits historiques concernant les attentes, les convictions, les objectifs, les plans ou les perspectives d’Alnylam, y compris, sans s’y limiter, les attentes concernant l’ambition d’Alnylam de devenir une société de biotechnologie de premier plan et la réalisation prévue de sa stratégie « Alnylam P⁵x25 », la participation de Roche au développement et à la commercialisation du zilebesiran, le potentiel du zilebesiran à révolutionner le traitement de l’hypertension, les attentes d’Alnylam concernant la réception de fonds initiaux, ainsi que les potentiels paiements de développement, de réglementation et de vente et les redevances de Roche, la capacité d’Alnylam à obtenir l’approbation de nouveaux produits commerciaux ou des indications supplémentaires pour ses produits existants, et les performances commerciales et financières prévues d’Alnylam, doivent être considérées comme des déclarations prospectives. Les résultats réels et les plans futurs peuvent différer sensiblement de ceux indiqués par ces déclarations prospectives en raison de divers risques, incertitudes et autres facteurs importants, y compris, sans s’y limiter : l’impact direct ou indirect de la pandémie mondiale de COVID-19 ou de toute pandémie future sur les activités, les résultats d’exploitation et la situation financière d’Alnylam, ainsi que l’efficacité ou la rapidité des efforts d’Alnylam pour atténuer l’impact de la pandémie ; la capacité d’Alnylam à exécuter avec succès sa stratégie « Alnylam P⁵x25 » ; la capacité d’Alnylam à découvrir et à développer de nouveaux médicaments candidats et approches d’administration et à démontrer avec succès l’efficacité et l’innocuité de ses produits candidats ; les résultats précliniques et cliniques des produits candidats d’Alnylam, dont le patisiran et le vutrisiran ; les actions ou conseils des agences réglementaires et la capacité d’Alnylam à obtenir et à maintenir l’approbation réglementaire pour ses produits candidats, y compris le patisiran et le vutrisiran, ainsi qu’une tarification et un remboursement favorables ; lancer, commercialiser et vendre avec succès les produits approuvés d’Alnylam dans le monde ; les retards, interruptions ou défaillances dans la fabrication et la fourniture des produits candidats d’Alnylam ou de ses produits commercialisés ; les retards ou interruptions dans l’approvisionnement en ressources nécessaires pour faire avancer les programmes de recherche et de développement d’Alnylam, y compris ceux qui pourraient résulter de perturbations récentes dans l’approvisionnement en primates non humains ; obtenir, conserver et protéger la propriété intellectuelle ; la capacité d’Alnylam à étendre avec succès l’indication d’ONPATTRO ou d’AMVUTTRA à l’avenir ; la capacité d’Alnylam à gérer sa croissance et ses dépenses d’exploitation grâce à des investissements disciplinés dans ses opérations et sa capacité à atteindre un profil financier autonome à l’avenir sans avoir besoin d’un futur financement par actions ; la capacité d’Alnylam à maintenir des collaborations commerciales stratégiques ; la dépendance d’Alnylam vis-à-vis de tiers pour le développement et la commercialisation de certains produits, dont Roche, Novartis, Sanofi, Regeneron et Vir ; l’issue d’un litige ; l’impact potentiel d’une enquête gouvernementale en cours et le risque d’enquêtes gouvernementales futures ; et les dépenses imprévues ; ainsi que les risques discutés plus en détail dans les « Facteurs de risque » déposés avec le rapport annuel 2022 d’Alnylam sur formulaire 10-K déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), qui peuvent être mis à jour de temps à autre dans les rapports trimestriels ultérieurs d’Alnylam sur formulaire 10-Q et dans ses autres documents déposés auprès de la SEC. En outre, toute déclaration prospective représente les opinions d’Alnylam uniquement à ce jour et ne doit pas être considérée comme représentant ses opinions à une date ultérieure. Alnylam décline explicitement toute obligation, sauf dans la mesure requise par la loi, de mettre à jour les déclarations prospectives.

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