Amryt a annoncé des résultats positifs de son essai de phase 3 APH-19 sur le lomitapide pour le traitement de l'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH) chez les enfants âgés de 5 à 17 ans. Top Line Results : Un total de 46 patients pédiatriques ont été enrôlés, 43 patients ayant terminé la phase de rodage et entrant dans la phase d'efficacité. 20 patients étaient âgés de 5 à 10 ans. 23 patients étaient âgés de 11 à 17 ans. 88% avaient une confirmation génétique de l'HoFH. Le taux moyen de cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C) au départ était de 436 mg/dl (écart-type 189). Critère d'évaluation primaire : L'étude a atteint son critère d'évaluation primaire avec un résultat cliniquement et statistiquement significatif. Variation en pourcentage du LDL-C
à la semaine 24 par rapport au début de l'étude : réduction moyenne de 54 %, p- Patients âgés de 11 à 17 ans (n=23) : réduction moyenne de 51 % (IC 95 % : -62 % à -40 %) du LDL-C entre le début de l'étude et la semaine 24.