Aptorum Group Limited a annoncé que le groupe a soumis à la FDA américaine le protocole de l'essai clinique de phase 1b/2a du SACT-1, une petite molécule repensée et administrée par voie orale pour le traitement du neuroblastome. L'étude de phase 1b/2a de SACT-1 soumise est pour la combinaison avec la chimiothérapie pour la première rechute ou le neuroblastome réfractaire à haut risque. Cette étude de phase 1b/2a représente une autre étape clé pour la société et l'un des objectifs stratégiques ciblés pour l'année 2023.

Le neuroblastome est une tumeur solide qui se développe dans le système nerveux en dehors du cerveau, principalement chez les patients pédiatriques. Le comportement clinique du neuroblastome est très variable, la majorité des cas étant très agressifs. Le SACT-1 a le potentiel de cibler efficacement cette maladie et de répondre aux besoins non satisfaits des patients.

Les objectifs ciblés de la phase 1b de l'étude basée sur les patients atteints de neuroblastome à recruter sont de déterminer la dose recommandée pour la phase 2 (RP2D) en fonction de la sécurité, de la pharmacocinétique et de l'efficacité. La phase 2a de l'étude basée sur les patients atteints de neuroblastome à recruter sera utilisée pour évaluer l'efficacité préliminaire de SACT-1. SACT-1 est une petite molécule repensée, administrée par voie orale, qui cible le neuroblastome. Le mécanisme de SACT-1acos a été étudié dans des études précliniques pour améliorer la mort des cellules tumorales et supprimer l'expression de MYCN (un diagnostic clinique courant chez les patients atteints de neuroblastome à haut risque ou en rechute, où une amplification de MYCN est généralement observée). SACT-1 est conçu pour être utilisé en particulier en combinaison avec la chimiothérapie standard.