Arcellx, Inc. a annoncé avoir reçu une notification de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis indiquant qu'une suspension clinique a été placée sur son nouveau médicament expérimental (IND) CART-ddBCMA pour le traitement des patients atteints de myélome multiple récurrent ou réfractaire (rrMM). La mise en suspens clinique a été reçue le 16 juin, suite au décès récent d'un patient. L'entreprise pense que les limitations de la thérapie de transition sont un facteur contributif et travaille avec la FDA pour modifier le protocole afin d'élargir les options pour les patients qui sont cohérentes avec la pratique clinique actuelle.

La FDA a autorisé Arcellx à continuer de doser les patients ayant subi une lymphodéplétion. iMMagine-1 est un essai clinique pivot de phase 2, ouvert et multicentrique, conçu pour évaluer CART-ddBCMA, une thérapie de cellules T CAR spécifique du BCMA utilisant le nouveau domaine de liaison ciblant le BCMA d'Arcellx, pour le traitement de patients adultes atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire. L'objectif principal de cette étude est d'évaluer le taux de réponse global sur une période de 24 mois.

Outre l'innocuité, les critères d'évaluation secondaires comprennent la profondeur de la réponse à la maladie, la durée de la réponse et la survie globale sur une période de 24 mois. Le myélome (MM) est un type de cancer hématologique dans lequel les plasmocytes malades prolifèrent et s'accumulent dans la moelle osseuse, évinçant les cellules sanguines saines et provoquant des lésions osseuses, une perte de densité osseuse et des fractures. Ces plasmocytes anormaux produisent également des quantités excessives d'un fragment d'immunoglobuline anormal, appelé protéine du myélome (protéine M), qui provoque des lésions rénales et altère la fonction immunitaire du patient.

Le myélome multiple est la troisième tumeur maligne hématologique la plus fréquente aux États-Unis et en Europe, représentant environ 10 % de tous les cas de cancer hématologique et 20 % des décès dus à des tumeurs malignes hématologiques. L'âge médian des patients au moment du diagnostic est de 69 ans et un tiers des patients sont diagnostiqués à un âge d'au moins 75 ans. Le MM ayant tendance à toucher les patients à un stade avancé de leur vie, ceux-ci présentent souvent de multiples comorbidités et toxicités qui peuvent rapidement s'aggraver et mettre leur vie en danger.