Asarina Pharma AB (publ) a annoncé que la première visite du premier patient a eu lieu dans le cadre de son étude clinique de phase II sur le syndrome de la Tourette à l'hôpital universitaire Bispebjerg de Copenhague. Le composé d'Asarina qui fait l'objet de l'étude, le Sepranolone, est un neurostéroïde endogène qui a déjà fait preuve d'une grande sécurité dans les études cliniques précédentes. Dans les études précliniques, il s'est avéré qu'il réduisait efficacement les tics sans provoquer d'effets secondaires moteurs. Les traitements pharmaceutiques de la Tourette, comme l'antipsychotique Haldol, entraînent de multiples effets secondaires graves. 30 patients âgés de 12 à 45 ans participeront à une étude de validation de phase IIa dans deux grands hôpitaux universitaires de Copenhague - Bispebjerg et Herlev. Bispebjerg, le site d'essai principal, traitera la majorité des patients. Herlev se concentrera sur les enfants et les adolescents. 20 patients recevront 10 mg de Sepranolone deux fois par semaine pendant 16 semaines en plus de leur traitement standard contre la Tourette, tandis que 10 patients poursuivront leur traitement standard contre la Tourette. Asarina prévoit de publier les premiers résultats de l'étude au premier trimestre 2023. Le Sepranolone est un neurostéroïde endogène hautement ciblé, développé pour moduler les effets de l'Allopregnanolone - un facteur clé dans l'exacerbation des tics - sans effets secondaires hors cible sur le système nerveux central. Cette étude est l'une des premières à tester un tel traitement neuroendocrinologique. Dans des études précliniques menées en 2019 et 2021, il a été constaté que la Sepranolone réduisait les tics aussi efficacement que l'Haldol sans induire d'effets secondaires moteurs. Le Sepranolone a déjà démontré un profil de sécurité exceptionnellement fort (plus de 300 femmes l'ont pris dans des essais précédents sans autres effets secondaires qu'une irritation cutanée locale légère et réversible). Il existe un besoin majeur non satisfait pour un traitement sûr et efficace de la Tourette. Les traitements actuels, comme l'halopéridol (Haldol), peuvent entraîner des effets secondaires extrêmement graves. Alors que la majorité des cas de Tourette surviennent chez des enfants âgés de 4 à 12 ans, certains persistent à l'âge adulte. 44% des parents estiment que les traitements actuels de la Tourette ne parviennent pas à contrôler correctement les symptômes de leur enfant, et 29% des enfants ont essayé cinq médicaments différents ou plus. La Tourette est également fortement comorbide avec une série d'autres indications qui peuvent également être liées à l'allopregnanolone. 86% des patients atteints de la Tourette présentent au moins un trouble supplémentaire, les TOC étant particulièrement prévalents. En mars 2021, un brevet américain a été accordé pour l'utilisation de la Sepranolone dans le traitement des TOC. Asarina Pharma reste déterminée à explorer les utilisations futures du Sepranolone pour le traitement des TOC.