Le 19 mai 2023, les résultats positifs de l'étude de phase IIa d'Asarina Pharma sur le syndrome de la Tourette seront présentés lors de la TicCon, la conférence nationale virtuelle de la Tourette Association of America, par le professeur associé Marco Bortolato (département de pharmacologie et de toxicologie, université de l'Utah). Les résultats ont constitué une validation importante de la thèse du professeur associé Bortolato selon laquelle le puissant neurostéroïde Allopregnanolone (ALLO) est une cible clé dans la pathogenèse de la Tourette, et que le composé endogène Sepranolone d'Asarina module les effets de l'ALLO.

Les résultats de la phase IIa ont démontré que Sepranolone pourrait devenir le traitement pharmaceutique de première ligne pour la Tourette, car il a montré une réduction compétitive des tics et une amélioration de la qualité de vie, tout en ne présentant pas d'effets hors cible sur le SNC. Sepranolone a non seulement réduit la sévérité des tics dans son critère d'évaluation clinique principal, tel que mesuré par l'échelle YGTSS (Yale Global Tic Severity Scale, norme mondiale), mais a également obtenu des résultats positifs dans quatre critères d'évaluation secondaires clés, par rapport au traitement standard : Amélioration de 69 % de la qualité de vie (à l'aide du score total de qualité de vie du syndrome Gilles de la Tourette (GTS-QOL)) ; réduction de 50 % de la déficience (YGTSS) ; réduction de 44 % de l'envie prémonitoire de tic (PUTS - échelle d'envie prémonitoire de tic) ; absence d'effets hors cible sur le SNC ou d'effets secondaires systémiques - une mesure cruciale pour les médicaments destinés au SNC dans une indication où les anciens et les nouveaux traitements en cours de développement impliquent des effets secondaires parfois sévères.