Ascletis Pharma Inc. a annoncé la fin du recrutement de 98 patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) pour l'essai clinique de phase II de l'ASC42, un nouvel agoniste du récepteur farnésoïde X (FXR). ASC42 est un médicament candidat de Gannex Pharma Co. Ltd. (Gan Lai Zhi Yao You Xian Gong Si, "Gannex"), une filiale à 100 % de la société.

L'étude de phase II, d'une durée de 12 semaines, comprend trois groupes de traitement actif par l'ASC42 (5 mg, 10 mg et 15 mg) et un groupe de contrôle par placebo. Elle a recruté un total de 98 patients qui ont une réponse inadéquate à l'acide ursodésoxycholique (UDCA) ou qui ne peuvent pas le tolérer. Les données de base devraient être disponibles d'ici la fin de l'année 2023. L'ASC42 est un nouvel agoniste FXR non stéroïdien, sélectif et puissant, développé en interne, doté d'un potentiel exceptionnel et d'une propriété intellectuelle mondiale.

Les données de l'essai de phase I de l'ASC42 aux États-Unis indiquent qu'aucun prurit n'a été observé pendant le traitement de 14 jours à la dose thérapeutique de 15 mg administrée une fois par jour chez l'homme et que le biomarqueur d'engagement de la cible FXR, le facteur de croissance des fibroblastes 19 (FGF19), a augmenté de 1 780 % au 14e jour de traitement à la dose de 15 mg. En outre, les valeurs moyennes du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) sont restées dans la fourchette normale pendant le traitement de 14 jours, en une prise par jour, à la dose de 15 mg. L'UDCA est le seul médicament approuvé en Chine pour le traitement de la CBP et environ 40 % des patients atteints de CBP ont une réponse inadéquate à l'UDCA ou n'ont pas pu le tolérer.

L'acide obéticholique (OCA), qui n'est pas autorisé en Chine, est le seul médicament autorisé aux États-Unis pour les patients atteints de CBP qui ne répondent pas correctement à l'UDCA ou ne le tolèrent pas. Cependant, les taux de prurit et de LDL-C sont significativement plus élevés chez les patients traités à l'OCA2. L'absence de prurit et les valeurs moyennes de LDL-C dans la plage normale à la dose thérapeutique font de l'ASC42 un candidat-médicament potentiel pour la CBP.

Une étude épidémiologique menée en Chine en 2010 a montré qu'il y avait environ 656 000 patients atteints de CBP en Chine, dont 440 000 femmes âgées de plus de 403 ans. Une étude épidémiologique menée aux États-Unis a indiqué qu'il y avait environ 120 000 patients atteints de CBP aux États-Unis en 2014.