Le conseil d'administration d'Ascletis Pharma Inc. annonce qu'il a terminé le dosage du premier sujet dans l'étude d'interaction médicamenteuse (DDI) aux États-Unis de l'agoniste du récepteur X de la farnésoïde (FXR) ASC42 pour le traitement de la cholangite biliaire primaire (PBC). Cette étude DDI devrait recruter 12 sujets au total en août 2022 et être terminée au début du quatrième trimestre 2022 aux États-Unis. L'étude DDI et l'essai clinique de phase II en cours chez des patients atteints de CBP en Chine fourniront davantage de preuves pour soutenir les essais cliniques de phase III à venir en Chine, aux États-Unis et dans l'Union européenne pour le traitement de la CBP. L'ASC42 est un médicament candidat de Gannex Pharma Co.

Ltd. (Gannex), une filiale à 100 % de la société. La CBP est une maladie cholestatique chronique auto-immune qui évolue fréquemment vers une fibrose et une cirrhose du foie nécessitant une transplantation hépatique ou entraînant la mort. En réponse à l'augmentation de l'incidence, l'Association Asie-Pacifique pour l'étude du foie (APASL) a élaboré le guide de pratique clinique sur le diagnostic et la gestion des patients atteints de CBP en 2022.

La CBP fait l'objet d'une attention particulière car son incidence et sa prévalence ont tendance à augmenter dans le monde. Une étude épidémiologique indique qu'il y avait environ 120 000 patients atteints de CBP aux États-Unis en 2014. L'acide ursodésoxycholique (UDCA) est le traitement standard de la CBP, cependant, environ 40 % des patients atteints de CBP ont une réponse inadéquate à l'UDCA ou sont incapables de le tolérer.

Pour les patients présentant une réponse insuffisante ou une intolérance à l'UDCA, l'acide obeticholique (OCA) est le seul médicament approuvé aux États-Unis, alors qu'il n'a pas encore été approuvé en Chine. De plus, l'OCA peut provoquer un prurit important et une augmentation du taux de cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C). L'ASC42 est un nouvel agoniste non stéroïdien, sélectif et puissant du FXR, développé en interne, avec le meilleur potentiel de sa catégorie et une propriété intellectuelle mondiale.

Un précédent essai clinique de phase I aux États-Unis (ClinicalTrials.gov Identifier : NCT04679129) a démontré que l'ASC42 pourrait être un candidat médicament pour la CBP potentiellement le meilleur de sa catégorie, car les niveaux de LDL-C étaient dans la plage normale sans apparition de prurit, et le biomarqueur d'engagement de la cible FXR, le FGF19, a augmenté de 1 780% lorsque l'ASC42 a été dosé à 15 mg, une fois par jour (QD) pendant le traitement de 14 jours. Actuellement, l'agoniste FXR ASC42 est en essai clinique de phase II en Chine. L'étude de phase II (ClinicalTrials.gov Identifier : NCT05190523) consiste en trois bras de traitement actif ASC42 (5 mg, 10 mg et 15 mg) et un bras de contrôle placebo au ratio de 1:1:1:1 et devrait recruter un total de 100 patients qui ont une réponse inadéquate à l'UDCA ou qui ne peuvent pas le tolérer.

La durée du traitement est de 12 semaines. Gannex a l'intention de lancer des essais cliniques de phase III en Chine, aux États-Unis et dans l'Union européenne après l'achèvement de l'essai clinique de phase II en cours en Chine.