ATyr Pharma, Inc. annonce son intention de lancer un programme d'accès élargi pour les patients individuels pour son principal candidat thérapeutique, l'efzofitimod, destiné aux patients atteints de sarcoïdose pulmonaire
Le 21 février 2024 à 14:00
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aTyr Pharma, Inc. a annoncé son intention de lancer un programme d'accès élargi pour les patients individuels (EAP) pour son principal candidat thérapeutique, l'efzofitimod, destiné aux patients atteints de sarcoïdose pulmonaire. L'EAP pour les patients individuels est destiné à permettre l'accès aux patients qui terminent l'étude EFZO-FIT ? de phase 3 et qui souhaitent recevoir un traitement par efzofitimOD en dehors de l'essai clinique.
Les EAP sont conçus pour permettre l'accès à des thérapies potentielles avant qu'elles ne soient approuvées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Parfois appelé "usage compassionnel", l'accès élargi est une voie permettant à un patient atteint d'une maladie ou d'une affection grave ou mettant immédiatement sa vie en danger d'avoir accès à un produit médical expérimental (médicament, produit biologique ou dispositif médical) pour un traitement en dehors des essais cliniques lorsqu'il n'existe pas d'autres options thérapeutiques satisfaisantes. En mettant en œuvre l'EAP, la Société n'anticipe aucun risque pour son approvisionnement en efzofitimomod, qu'elle estime suffisant pour ses deux essais cliniques en cours, et ne s'attend pas à un impact significatif sur ses ressources financières.
L'administration d'efzofitIMod dans le cadre de l'EAP pour les patients individuels se fera indépendamment du protocole de l'étude EFZO-FITtm, et la Société, les investigateurs principaux et les patients resteront aveugles au traitement effectué dans le cadre de l'étude EFZO-FITtm. Les critères d'évaluation secondaires comprennent des mesures de la fonction pulmonaire et des symptômes de la sarcoïdose.
aTyr Pharma, Inc. est une société de biotechnologie en phase clinique. La société exploite l'intelligence pour traduire la biologie de l'ARNt synthétase en nouvelles thérapies pour la fibrose et l'inflammation. Son principal candidat thérapeutique est l'efzofitimod, un immunomodulateur biologique en cours de développement clinique pour le traitement de la pneumopathie interstitielle (PI), un groupe de troubles à médiation immunitaire qui peuvent provoquer une inflammation et une fibrose, ou cicatrisation, des poumons. L'efzofitimod est une thérapie dérivée de l'ARNt synthétase qui module sélectivement les cellules myéloïdes activées par l'intermédiaire de la neuropiline-2 (NRP2) afin de résoudre l'inflammation aberrante sans immunosuppression et de prévenir la progression de la fibrose. ATYR0101 est une protéine de fusion dérivée d'un domaine de l'aspartyl-ARNt synthétase (DARS). L'ATYR0101 se lie directement à la protéine 1 de liaison au facteur de croissance bêta latent (LTBP1), qui régule le facteur de croissance bêta transformant (TGFb). Son ATYR0750 est une protéine de fusion dérivée d'un domaine de l'alanyl-ARNt synthétase (AARS).
ATyr Pharma, Inc. annonce son intention de lancer un programme d'accès élargi pour les patients individuels pour son principal candidat thérapeutique, l'efzofitimod, destiné aux patients atteints de sarcoïdose pulmonaire