aTyr Pharma, Inc. a annoncé son intention de lancer un programme d'accès élargi pour les patients individuels (EAP) pour son principal candidat thérapeutique, l'efzofitimod, destiné aux patients atteints de sarcoïdose pulmonaire. L'EAP pour les patients individuels est destiné à permettre l'accès aux patients qui terminent l'étude EFZO-FIT ? de phase 3 et qui souhaitent recevoir un traitement par efzofitimOD en dehors de l'essai clinique.

Les EAP sont conçus pour permettre l'accès à des thérapies potentielles avant qu'elles ne soient approuvées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Parfois appelé "usage compassionnel", l'accès élargi est une voie permettant à un patient atteint d'une maladie ou d'une affection grave ou mettant immédiatement sa vie en danger d'avoir accès à un produit médical expérimental (médicament, produit biologique ou dispositif médical) pour un traitement en dehors des essais cliniques lorsqu'il n'existe pas d'autres options thérapeutiques satisfaisantes. En mettant en œuvre l'EAP, la Société n'anticipe aucun risque pour son approvisionnement en efzofitimomod, qu'elle estime suffisant pour ses deux essais cliniques en cours, et ne s'attend pas à un impact significatif sur ses ressources financières.

L'administration d'efzofitIMod dans le cadre de l'EAP pour les patients individuels se fera indépendamment du protocole de l'étude EFZO-FITtm, et la Société, les investigateurs principaux et les patients resteront aveugles au traitement effectué dans le cadre de l'étude EFZO-FITtm. Les critères d'évaluation secondaires comprennent des mesures de la fonction pulmonaire et des symptômes de la sarcoïdose.