aTyr Pharma, Inc. a fourni des détails supplémentaires concernant ses plans pour lancer une étude de phase 2 de son principal candidat thérapeutique, l'efzofitimod, chez les patients atteints de sclérose systémique (SSc, également connue sous le nom de sclérodermie) - maladie pulmonaire interstitielle (ILD) - suite à l'approbation d'une demande de drogue nouvelle de recherche (IND) par la Food and Drug Administration (FDA) américaine annoncée plus tôt cette année. L'efzofitimod est un immunomodulateur potentiel, premier de sa classe, qui régule les réponses immunitaires innées et adaptatives dans les états de maladies inflammatoires incontrôlées via une modulation sélective de la neuropiline-2 (NRP2). La société étudie actuellement l'efzofitimOD chez des patients atteints de sarcoïdose pulmonaire, une forme majeure d'ILD, dans une étude mondiale de phase 3 appelée EfzofitimOD. La pathologie de la SSc-ILD est dirigée par les mêmes cellules immunitaires qui sont au cœur de la pathologie de la sarcoïdose pulmonaire, et le NRP2 est régulé à la hausse sur ces cellules. Il a également été démontré que l'EfzofitIMod réduit les marqueurs pro-inflammatoires clés qui sont au cœur de cette pathologie dans une étude clinique menée chez des patients atteints de sarcoïdose pulmonaire. L'Efzofitamod a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA américaine pour le traitement de la ScS et la désignation Fast Track pour le traitement de la Sc-ILD. La sclérose systémique est une maladie auto-immune chronique et progressive caractérisée par une inflammation et une fibrose des tissus conjonctifs dans tout le corps, y compris la peau et d'autres organes internes. La SSc qui se manifeste dans les poumons est appelée SSc-ILD. À propos de l'efzofitimod : aTyr développe l'efzofitimod comme traitement potentiel pour les patients atteints de maladies pulmonaires fibrotiques. L'efzofitimod, une protéine de fusion
comprenant le domaine immunomodulateur de l'histidyl-tRNA synthétase fusionné à la région FC d'un anticorps humain
, est un modulateur sélectif de la neuropiline-2 qui régule à la baisse la réponse immunitaire innée et adaptative dans les états pathologiques inflammatoires
. L'indication principale d'aTyr pour l'efzofitimod est la sarcoïdose pulmonaire, une forme majeure de pneumopathie interstitielle
. La preuve de concept clinique de l'efzofitimod a récemment été établie dans une étude de phase 1b/2a à doses multiples
ascendantes, contrôlée par placebo, de l'efzofitimod chez des patients atteints de sarcoïdose pulmonaire, qui a démontré
l'innocuité et une réponse à la dose constante et des tendances de bénéfice de l'efzofitimod par rapport au placebo sur les principaux critères d'efficacité
, y compris la réduction des stéroïdes, la fonction pulmonaire, les symptômes cliniques et les biomarqueurs inflammatoires. aTyr mène actuellement, à l'adresse
, EFZO-FIT(TM), une étude pivotale mondiale de phase 3 sur l'efzofitimod dans la sarcoïdose pulmonaire. A propos d'aTyr aTyr est une société biothérapeutique engagée dans la découverte et le développement de médicaments de première classe à partir de sa plateforme propriétaire d'ARNt synthétases
. Les efforts de recherche et de développement d'aTyr se concentrent sur un domaine de la biologie récemment découvert
, la fonctionnalité extracellulaire et les voies de signalisation des ARNt synthétases. aTyr a constitué un patrimoine mondial de propriété intellectuelle
orienté vers un pipeline potentiel de compositions protéiques dérivées de 20 gènes d'ARNt synthétases
et de leurs cibles extracellulaires. aTyr se concentre principalement sur l'efzofitimod, un produit candidat de stade clinique qui
se lie au récepteur de la neuropiline-2 et est conçu pour déréguler l'engagement immunitaire dans la maladie pulmonaire fibrotique.