aTyr Pharma, Inc. a annoncé le dosage du premier patient de son étude de phase 2 EFZO-CONNECT ? Cette étude de validation du concept évaluera l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité de l'efzofitimod, le principal candidat thérapeutique de la société, par rapport à un placebo chez des patients souffrant d'une pneumopathie interstitielle liée à la sclérose systémique (SSc, ou sclérodermie).

L'efzofitimod est un immunomodulateur biologique, premier de sa catégorie, qui module sélectivement les cellules myéloïdes activées par l'intermédiaire de la neuropiline-2 (NRP2) afin de résoudre l'inflammation sans suppression immunitaire et de prévenir potentiellement la progression de la fibrose. L'EfzofitimOD a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et de l'Union européenne, ainsi que la désignation Fast Track de la FDA des États-Unis pour la ScS. L'étude prévoit de recruter 25 patients dans plusieurs centres aux États-Unis.

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité de doses multiples d'efzofitimOD par voie intraveineuse sur les manifestations pulmonaires, cutanées et systémiques chez les patients atteints de SSc-ILD. Les objectifs secondaires comprennent la sécurité et la tolérabilité.