Bellerophon Therapeutics, Inc. a annoncé les premiers résultats de son essai clinique pivot de phase 3 REBUILD évaluant l'innocuité et l'efficacité d'INOpulse® pour le traitement de la pneumopathie interstitielle fibrotique (PIF). L'étude clinique REBUILD a été conçue comme une étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l'innocuité et l'efficacité d'INOpulse® pour le traitement des patients atteints de FILD. Au total, 145 patients atteints de FILD ont été recrutés et traités soit par INOpulse® à une dose d'iNO45, soit par un placebo.

Le critère d'évaluation principal était l'évolution de l'activité physique modérée à vigoureuse (MVPA) mesurée par actigraphie après 16 semaines de traitement chronique. L'essai n'a pas atteint son objectif principal, l'iNO45 étant moins performant que le placebo de 5,49 minutes par jour (p=0,2646). Les critères d'évaluation secondaires ont montré des différences minimes entre les deux groupes, aucune ne s'approchant de la signification statistique.

Dans l'ensemble, INOpulse® a été bien toléré et n'a posé aucun problème de sécurité, conformément à ce qui a été observé dans les études de phase 2 précédentes. Les principaux critères secondaires de l'essai clinique REBUILD et les résultats de sécurité évalués sur 16 semaines de traitement en aveugle sont les suivants : L'activité globale a montré un bénéfice de 3,51 comptes/min en faveur de l'iNO45 (p=0,8572) La distance de marche de 6 minutes a montré un bénéfice de 0,19 mètre en faveur de l'iNO45 (p=0,9866) Les résultats rapportés par les patients (Questionnaire respiratoire de St. George's Respiratory Questionnaire et UCSD Shortness of Breath) étaient légèrement en faveur du placebo, tandis que les évaluations du temps en rapport avec les événements (aggravation clinique, détérioration clinique et amélioration clinique) montraient peu de différences et aucune n'était statistiquement significative. Les sujets présentant des événements indésirables apparus au cours du traitement étaient légèrement en faveur du placebo (84,0 % contre 74,3 %). Les sujets présentant des événements indésirables graves apparus au cours du traitement étaient équilibrés (20 % contre 21,4 %).