BenevolentAI S.A. annonce la livraison réussie de son candidat préclinique pour le traitement potentiel de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), BEN-34712. Le BEN-34712 est un agoniste oral, puissant et sélectif du RAR?ß (récepteur alpha-bêta de l'acide rétinoïque) à pénétration cérébrale, qui va maintenant faire l'objet d'études d'autorisation de mise sur le marché de nouveaux médicaments (IND). Il a été démontré que l'altération de la signalisation de l'acide rétinoïque entraîne une neuroinflammation, un stress oxydatif et un dysfonctionnement mitochondrial, qui sont tous des signes distinctifs de la SLA.

Dans les études précliniques menées par la société, le BEN-34712 s'est avéré neuroprotecteur dans un modèle de coculture in vitro de motoneurones et d'astrocytes dérivé d'un patient et pertinent pour la maladie, démontrant une efficacité significative dans les sous-types sporadiques et familiaux de la SLA. De plus, BEN-34712 a démontré un engagement de la cible du système nerveux central (SNC) et des effets protecteurs fonctionnels dans le modèle de souris SOD1G93A de la SLA après une administration répétée de 50 jours. BenevolentAI a collaboré avec le Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN) de l'Université de Sheffield sur ce programme, en utilisant leurs systèmes de co-culture de motoneurones/iAstrocytes dérivés de patients et leur expertise des modèles in vivo.