Can-Fite BioPharma Ltd. a annoncé son intention de développer son principal médicament candidat, le Piclidenoson, pour le traitement du syndrome de Lowe, sur la base des récentes découvertes du Dr Antonella De Matteis, professeur de biologie au département de médecine moléculaire et de biotechnologie médicale de l'Université de Naples Federico II, et coordinatrice du programme de biologie cellulaire et des mécanismes de la maladie à l'Institut Telethon de génétique et de médecine (TIGEM), en Italie. Can-Fite et la Fondazione Telethon ont signé un accord décrivant leur collaboration pour le développement du Piclidenoson pour le traitement du syndrome de Lowe, un besoin médical important pour lequel aucun médicament n'est disponible. La Fondazione Telethon est une organisation italienne à but non lucratif dont la mission est de faire avancer la recherche biomédicale pour le diagnostic, la guérison et la prévention des maladies génétiques. Elle a créé TIGEM en 1994.

Le syndrome de Lowe, également connu sous le nom de syndrome oculo-cérébro-rénal (OCRL), est une maladie génétique liée au chromosome X qui touche presque exclusivement les hommes. Il s'agit d'une affection multisystémique caractérisée par des problèmes de vision, y compris l'opacification du cristallin (cataracte), présents à la naissance, des problèmes rénaux (consistant en une perte urinaire de protéines et de solutés) qui se développent généralement au cours de la première année de vie, des anomalies cérébrales associées à des déficiences intellectuelles, et une durée de vie qui dépasse rarement les 40 ans. La prévalence du syndrome de Lowe est estimée à environ 1 sur 500 000. Can-Fite estime le marché total adressable pour le traitement du syndrome de Lowe à environ 100 millions de dollars rien qu'aux États-Unis, en se basant sur l'incidence et le coût du traitement d'autres syndromes pédiatriques génétiques rares.

La société n'a connaissance d'aucun médicament candidat actuellement en développement pour le traitement systémique du syndrome de Lowe. En tant que maladie pédiatrique génétique rare, le syndrome de Lowe peut bénéficier de la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments (EMA), ce qui lui confère un statut de développement spécial permettant d'accélérer le développement à un coût réduit. La désignation de médicament orphelin par la FDA accorde 7 ans d'exclusivité commerciale, des crédits d'impôt, une exonération de la taxe sur les amendements de la Prescription Drug User Fee (actuellement de 3,1 millions de dollars en 2022) et l'accès à des subventions et à un soutien supplémentaires de la part de la FDA.

Le piclidenoson pour le traitement du syndrome de Lowe peut également bénéficier du bon d'examen prioritaire des maladies pédiatriques rares de la FDA, ce qui permet d'accélérer le processus d'examen en vue de l'autorisation de mise sur le marché.