Caribou Biosciences, Inc. a fait le point sur les réactions de la Food and Drug Administration (FDA) américaine suite à de récentes communications et à une réunion clinique de type B concernant le programme de développement du CB-010. La société a reçu les commentaires de la FDA sur un essai contrôlé randomisé de phase 3 pour le CB-010, une thérapie cellulaire CAR-T anti-CD19 allogénique en cours de développement pour les patients atteints de lymphome à grandes cellules B récidivant ou réfractaire en seconde ligne (r/r LBCL). La FDA a déclaré que le bras comparateur proposé par Caribou, à savoir une immunochimiothérapie à base de platine suivie d'une chimiothérapie à haute dose (HDCT) et d'une autogreffe de cellules souches (ASCT), était acceptable.

Dans l'étude ANTLER de phase 1 en cours, Caribou recrute des patients atteints de LBCL en deuxième intention dans la partie d'expansion de la dose, sur la base des données prometteuses de la partie d'escalade de la dose de l'étude. Actuellement, 22 sites sont actifs aux Etats-Unis et le premier site international est actif en Australie, d'autres sites sont en cours d'activation aux Etats-Unis et dans le monde. À la connaissance de Caribou, le CB-010 est la première thérapie cellulaire CAR-T allogénique anti-CD19 à être évaluée dans le cadre d'un LBCL de seconde ligne et a reçu les désignations Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track et Orphan Drug de la part de la FDA.

Au deuxième trimestre 2024, la société prévoit de communiquer les données initiales d'expansion de dose de l'essai ANTLER et de partager la dose de phase 2 recommandée (RP2D) pour le CB-010. Caribou prévoit de lancer un essai pivot de phase 3 avec cette RP2D d'ici la fin de l'année 2024. Le CB-010 est le principal produit candidat de la plateforme de thérapie cellulaire CAR-T allogénique de Caribou et est évalué chez des patients atteints de lymphome non hodgkinien à cellules B récidivant ou réfractaire (r/r B-NHL).

Dans le cadre de l'étude de phase 1 ANTLER, Caribou recrute des patients atteints de lymphome à grandes cellules B (LBCL) de deuxième ligne, composé de différents sous-types de B-NHL r/r agressifs (DLBCL NOS, PMBCL, HGBL, tFL, et tMZL). Le CB-010 est une thérapie cellulaire CAR-T anti-CD19 allogénique conçue à l'aide de la technologie d'édition du génome CRISPR Cas9 hybride ARN-ADN (chRDNA). A la connaissance de Caribou, CB-010 est la première thérapie cellulaire CAR-T allogénique en clinique avec un knock-out PD-1, une stratégie d'édition du génome conçue pour améliorer l'activité antitumorale en limitant l'épuisement prématuré des cellules CAR-T. De plus, à la connaissance de Caribou, CB-010 est la première thérapie cellulaire CAR-T allogénique en clinique avec un knock-out PD-1, un knock-out PD-1 en clinique.

De plus, à la connaissance de Caribou, le CB-010 est la première thérapie cellulaire CAR-T allogénique anti-CD19 à être évaluée dans le cadre d'un LBCL de seconde ligne et a reçu les désignations Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track et Orphan Drug de la part de la FDA.