CNS Pharmaceuticals, Inc. a annoncé la recommandation du comité indépendant de surveillance des données de sécurité (DSMB) de poursuivre sans modification l?essai mondial potentiellement pivot de l?agent expérimental Berubicin pour le traitement du glioblastome multiforme (GBM). Cette recommandation fait suite à l'analyse de futilité pré-spécifiée par le DSMB des données d'efficacité et de sécurité non aveuglées (pour le DSMB uniquement) dans l'essai de la société sur la berubicine par rapport à la lomustine, une norme de soins pour les patients atteints de GBM récurrent. Plus précisément, le DSMB a examiné le critère principal de survie globale (OS) et les mesures secondaires d'efficacité que sont la survie sans progression (PFF) et le taux de réponse global (ORR), ainsi que les données d'innocuité chez les patients évaluables.

Pour justifier la poursuite de l'essai, l'efficacité de Berubicin devait être au moins comparable à celle de Lomustine sur le critère principal (OS). L'étude potentiellement pivotale de Berubicin est une étude multicentrique, ouverte, randomisée et contrôlée chez des patients adultes atteints de GBM récurrent (grade IV de l'OMS) après échec du traitement standard de première ligne et comparée à la Lomustine. La survie globale est un critère d'évaluation rigoureux que la FDA a reconnu comme base d'approbation des médicaments oncologiques lorsqu'une amélioration statistiquement significative peut être démontrée par rapport à un bras de contrôle randomisé.

La FDA a accordé à CNS Pharmaceuticals la désignation Fast Track pour Berubicin, ce qui permet des interactions plus fréquentes avec l'agence pour obtenir des conseils sur l'accélération du processus de développement et d'examen.