Daiichi Sankyo Company, Limited a annoncé qu'elle avait soumis une demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) au ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales (MHLW) pour le valemetostat, un inhibiteur double potentiel de EZH1 et EZH2, premier de sa catégorie, pour le traitement des patients atteints de leucémie/lymphome à cellules T adultes (ATL) récidivant/réfractaire. L'ATL est un type rare et agressif de lymphome à cellules T périphériques qui apparaît plus fréquemment dans certaines parties du Japon et d'autres régions. Les patients atteints d'ATL ont un mauvais pronostic avec les thérapies actuelles. Près de 90 % des patients rechutent après avoir suivi un traitement intensif de première intention, et il reste alors peu d'options disponibles. La demande d'autorisation de mise sur le marché du valémétostat au Japon est basée sur les résultats d'une étude pivot de phase 2 menée chez des patients japonais atteints de trois sous-types agressifs de LTA récidivants/réfractaires, récemment présentés lors du congrès annuel de l'American Society of Hematology (ASH) en 2021. Le valémétostat a déjà reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) du MHLW japonais pour le traitement des patients atteints de LTA récidivante/réfractaire. La leucémie/lymphome à cellules T de l'adulte (ATL) est un type rare et agressif de lymphome à cellules T périphériques (PTCL) qui est causé par le virus lymphotrope à cellules T humaines de type 1 (HTLV-1). Plus de 3 000 nouveaux cas de LAT sont diagnostiqués chaque année dans le monde. Le LTA est plus fréquent dans les régions où le virus HTLV-1 est endémique, notamment dans le sud-ouest du Japon, en Amérique centrale et du Sud et dans le centre de l'Australie. Des cas sont également observés en Amérique du Nord et en Europe, et l'incidence de l'ATL augmente dans les régions non endémiques. Au Japon, il y a environ 1 000 nouveaux cas de LAT et plus de 1 000 décès dus au LAT chaque année. Le LTA a le pronostic le plus défavorable par rapport aux autres types de PTCL, avec un taux de survie globale à cinq ans d'environ 14%.7 Une durée médiane de survie d'environ huit mois (252 jours) a été rapportée au Japon pour les patients atteints du sous-type le plus courant de LTA aigu. L'étude pivotale de phase 2, ouverte, multicentrique et à un seul bras, a évalué l'efficacité et la sécurité du valémétostat (dose de 200 mg par jour) en monothérapie chez des patients atteints de LTA en rechute/réfractaire, précédemment traités par mogamulizumab ou par au moins une chimiothérapie systémique en cas d'intolérance/contre-indication au mogamulizumab et sans antécédent de greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques.