Delcath Systems, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé HEPZATO KIT (melphalan/Hepatic Delivery System) en tant que traitement dirigé vers le foie pour les patients adultes atteints de mélanome uvéal métastatique (mUM) avec des métastases hépatiques non résécables affectant moins de 50 % du foie et sans maladie extra-hépatique, ou une maladie extra-hépatique limitée aux os, aux ganglions lymphatiques, aux tissus sous-cutanés ou aux poumons qui peut être réséquée ou irradiée. L'UGM est une forme rare et agressive de cancer métastatique dont l'incidence aux États-Unis est d'environ 1 000 cas par an. 90 % des mUM touchent le foie et l'insuffisance hépatique est souvent la cause du décès.

Les lignes directrices du National Comprehensive Cancer Network (NCCN) recommandent des thérapies dirigées vers le foie pour les patients atteints de mUM avec des métastases hépatiques. HEPZATO K IT est la seule thérapie hépatique approuvée par la FDA pour le traitement des MUM et la perfusion hépatique percutanée (PHP), la procédure permise par le kit HEPZATO, est déjà incluse dans les recommandations du NCCN. La société prévoit de commercialiser le produit au cours du quatrième trimestre, et les patients continueront d'être recrutés et traités dans les sites du programme d'accès élargi (EAP).

L'approbation d'HEPZATO K It repose principalement sur les résultats de l'étude FOCUS (NCT02678572), une étude de phase 3, à bras unique, multicentrique et ouverte, qui a administré HEPZATO (melphalan) via le système d'administration hépatique (HDS) au cours d'une procédure PHP. Quatre-vingt-onze (91) patients ont reçu un traitement toutes les 6 à 8 semaines, pour un maximum de 6 traitements. Pour cette raison, les directives du National Comprehensive Cancer Network recommandent des thérapies dirigées vers le foie pour les patients présentant des métastases hépatiques, y compris l'embolisation (c'est-à-dire la chimioembolisation transartérielle, la radioembolisation ou l'immunoembolisation), les procédures ablatives (c'est-à-dire l'ablation thermique, la cryothérapie) ainsi que la PSP qui ne peut être réalisée qu'avec le KIT HEPZATO KATO.

Il convient de noter que la PSP figurait déjà dans les lignes directrices avant l'approbation de la FDA. Les tumeurs métastatiques de mélanome uvéal dans le foie ont tendance à avoir un modèle de propagation miliaire où il y a de nombreuses métastases radiographiquement évidentes et microscopiquement occultes dans le foie. Delcath tiendra une conférence téléphonique le 15 août 2023 à 8h00, heure de l'Est, pour discuter de l'approbation de la FDA.

HEPZATO n'est disponible que par le biais d'un programme restreint dans le cadre d'une stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques appelée HEPZatO KIT REMS. Les facteurs susceptibles de provoquer de telles différences comprennent, sans s'y limiter, les incertitudes relatives à : les plans de commercialisation de la société et sa capacité à commercialiser avec succès le HEPZATO TIT ; la gestion réussie par la société de la chaîne d'approvisionnement du HEPZATOKIT, y compris la garantie d'un approvisionnement adéquat en composants critiques nécessaires à la fabrication et à l'assemblage du HEPZATOkIT ; les inspections réussies par la FDA des installations de la société et de celles de ses fournisseurs/fabricants tiers ; la mise en œuvre et la gestion réussies par la société du HEPZatOKIT KIT ; la mise en œuvre et la gestion réussies par la société du HEPZATO KIT. L'approbation déclenche effectivement la deuxième tranche de financement liée à l'investissement privé en actions publiques (PIPE) annoncé précédemment le 29 mars 2023. Les participants au PIPE ont 21 jours pour exercer leurs bons de souscription de la tranche A, ce qui se traduit par un financement supplémentaire d'environ 34,9 millions de dollars pour Delcath.

En outre, dès que la société aura annoncé qu'elle enregistre au moins 10 millions de dollars de revenus trimestriels aux États-Unis grâce à la commercialisation de HEPZATO KIT, les participants au PIPE auront 21 jours pour exercer leurs bons de souscription de la tranche B, ce qui se traduira par un financement supplémentaire pouvant atteindre 24,9 millions de dollars pour Delcath.