Entrada Therapeutics, Inc. a annoncé qu'elle a reçu l'autorisation de l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) et du Comité d'éthique de la recherche (REC) pour son CTIMP (Clinical Trial of an Investigational Medicinal Product) pour un essai clinique de phase 1 chez des volontaires sains pour l'ENTR-601-44. ENTR-601-44 est le principal produit candidat d'Entrada dans le cadre de sa franchise Duchenne et est développé pour le traitement potentiel des personnes atteintes de la maladie de Duchenne qui peuvent sauter l'exon 44. L'objectif principal de l'essai de phase 1 est d'évaluer l'innocuité d'une dose unique d'ENTR-601-44 chez des volontaires sains, avec un recrutement cible d'environ 40 participants.

L'essai évaluera également la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'engagement de la cible mesuré par le saut d'exon dans le muscle squelettique. Le premier participant devrait être traité en septembre de cette année et les données sont attendues pour le second semestre 2024.