Entrada Therapeutics, Inc. a annoncé que le premier participant a été traité dans le cadre de son essai clinique de phase 1 évaluant le ENTR-601-44 pour le traitement potentiel des personnes atteintes de la dystrophie musculaire de Duchenne qui sont capables de sauter l'exon 44. L'objectif principal de l'essai clinique de phase 1 d'Entrada, qui est mené au Royaume-Uni, est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une dose unique d'ENTR-601-44 chez des volontaires masculins en bonne santé, avec un recrutement cible d'environ 40 participants. L'essai évaluera également la pharmacocinétique et l'engagement de la cible, mesuré par le saut d'exon dans le muscle squelettique.

ENTR-601-44, un oligomère morpholino phosphorodiamidate (PMO) conjugué à un véhicule d'échappement endosomal (EEV) exclusif, est le principal produit candidat de la franchise Duchenne d'Entrada, qui dispose d'un portefeuille croissant de produits thérapeutiques EEV. Chaque candidat thérapeutique EEV-PMO possède une séquence d'oligonucléotides conçue et optimisée pour la sous-population spécifique concernée. Toutes les déclarations, autres que les déclarations de faits historiques, contenues dans ce communiqué de presse, y compris les déclarations concernant la stratégie d'Entrada, les opérations futures, les perspectives et les plans, les objectifs de la direction, la capacité de recruter et de mener à bien un essai sur des volontaires sains pour ENTR-601-44 au Royaume-Uni avec le premier sujet dosé en septembre 2023, les attentes concernant le calendrier des données de son essai de phase 1 pour ENTR-601, le potentiel de ses produits candidats EEV et de sa plateforme EEV, ainsi que le développement et l'avancement continus d'ENTR-601-44 et d'EEV-45 pour le traitement de la maladie de Duchenne, constituent des déclarations prospectives au sens du Private Securities Litigation Reform Act (loi sur la réforme des litiges relatifs aux valeurs mobilières privées) de 1995.