Fennec Pharmaceuticals Inc. a annoncé que Pedmarqsio - connu sous le nom de PEDMARK® aux États-Unis - a reçu l'autorisation de mise en marché de la Commission européenne. Pedmarqsi est la première et la seule thérapie approuvée dans l'UE pour la prévention de l'ototoxicité (perte auditive) induite par la chimiothérapie au cisplatine chez les patients âgés de 1 mois à 1 an.

La décision du CHMP s'appuie sur les données de sécurité et d'efficacité de deux études pivotales de phase 3, ouvertes et randomisées (SIOPEL 6 et Clinical Oncology Group [COG] Protocol ACCL0431), qui ont comparé Pedmarqsi plus un traitement à base de cisplatine à un traitement à base de cisplatine seul pour la réduction de la perte auditive induite par le cisplatine chez les patients pédiatriques. L'autorisation de mise sur le marché s'applique aux 27 États membres de l'Union européenne, ainsi qu'à l'Islande, à la Norvège et au Liechtenstein. PEDMARK® ?

a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en septembre 2022. Le cisplatine et d'autres composés à base de platine sont des agents chimiothérapeutiques essentiels pour le traitement de nombreuses tumeurs malignes pédiatriques. Malheureusement, les thérapies à base de platine peuvent provoquer une ototoxicité, ou perte auditive, qui est permanente, irréversible et particulièrement préjudiciable pour les survivants du cancer pédiatrique.

L'incidence de l'ototoxicité dépend de la dose et de la durée de la chimiothérapie, et beaucoup de ces enfants ont besoin d'appareils auditifs à vie ou d'implants cochléaires, qui peuvent être utiles pour certains, mais qui n'inversent pas la perte auditive et peuvent être coûteux en temps utile. Les nourrissons et les jeunes enfants affectés par l'ototoxicité à des stades critiques de leur développement souffrent d'un manque de développement de la parole et du langage et d'un manque d'alphabétisation, tandis que les enfants plus âgés et les adolescents souffrent souvent d'un manque de développement socio-affectif et de réussite scolaire. PEDMARK est la première et la seule thérapie approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour réduire le risque d'ototoxicité associé au traitement au cisplatine chez les enfants atteints de tumeurs solides localisées et non métastatiques.