Fennec Pharmaceuticals Inc. et Norgine ont annoncé la conclusion d'un accord de licence exclusif en vertu duquel Norgine commercialisera PEDMARQSI® ? en Europe, en Australie et en Nouvelle-Zélande. PEDMARQSI est le premier et le seul traitement approuvé dans l'UE et au Royaume-Uni pour la prévention de l'ototoxicité (perte auditive) induite par la chimiothérapie au cisplatine chez les patients âgés de 1 mois à moins de 18 ans atteints de tumeurs solides localisées et non métastatiques.

Selon les termes de l'accord de licence, Fennec recevra 40 millions d'euros de paiement initial et jusqu'à 210 millions d'euros de paiements d'étape commerciaux et réglementaires supplémentaires, ainsi que des redevances à deux chiffres sur les ventes nettes de PEDMARQSI dans les territoires sous licence jusqu'au milieu des années vingt. Norgine sera responsable de toutes les activités de commercialisation dans les territoires sous licence et détiendra toutes les autorisations de mise sur le marché dans ces territoires. On estime que plus de 5 000 patients pédiatriques sont éligibles chaque année à une chimiothérapie à base de platine en Europe.

PEDMARQSI a reçu l'autorisation de mise sur le marché de l'UE par la Commission européenne en juin 2023, et l'approbation du MHRA au Royaume-Uni en octobre 2023. Les approbations étaient basées sur les données de sécurité et d'efficacité de deux essais de phase 3 ouverts et randomisés, SIOPEL 6 (pivot) et le protocole ACCL0431 du Clinical Oncology Group [COG]. Ces études comparaient PEDMARQSI associé à des régimes à base de cisplatine à des régimes à base de cisplatine seuls pour la réduction de la perte auditive induite par le cisplatine chez les patients pédiatriques.

La première étude (SIOPEL-6) a porté sur 114 enfants atteints d'hépatoblastome (un cancer du foie), âgés en moyenne d'environ 19 mois. Les résultats ont montré que 35 % (20 sur 57) des enfants ayant reçu PEDMARQSI 6 heures après chaque dose de cisplatine ont développé une perte auditive, contre 67 % (35 sur 52) des enfants n'ayant reçu que du cisplatine. La seconde étude a porté sur 125 enfants âgés de 1 mois à 18 ans et atteints de différents types de cancer, dont l'hépatoblastome, le neuroblastome (cancer des cellules nerveuses immatures) et les tumeurs du système nerveux central.

L'étude a révélé que 29 % (14 sur 49) des enfants ayant reçu P EDMARQSI après chaque dose de cisplatine ont subi une perte auditive, contre 56 % (31 sur 55) de ceux qui n'ont reçu que du cisplatine.