Freeline Therapeutics Holdings plc

Freeline Therapeutics Holdings plc est une société de biotechnologie britannique en phase clinique. La société développe des thérapies géniques transformatrices à base de vecteurs du virus adéno-associé (AAV). Son objectif est d'améliorer la vie des patients grâce à des traitements ponctuels de maladies chroniques débilitantes. Elle utilise son vecteur AAV de conception rationnelle et sa capside (AAVS3), ainsi que des promoteurs et des transgènes, pour délivrer une copie fonctionnelle d'un gène thérapeutique dans des cellules hépatiques humaines, exprimant ainsi un niveau fonctionnel persistant de la protéine manquante ou dysfonctionnelle dans la circulation sanguine du patient. Les vecteurs thérapeutiques AAV se composent de deux éléments principaux, la capside et la cassette d'expression (qui contient le gène et le promoteur). La société avance dans ses programmes cliniques sur la maladie de Fabry et la maladie de Gaucher de type 1. Le pipeline de la société comprend le produit Fabry Disease FLT190 pour le traitement de la maladie de Fabry et le produit Gaucher Disease FLT201 pour le traitement de la maladie de Gaucher de type 1.