Galectin Therapeutics Inc. a annoncé le résultat positif de la deuxième réunion de son comité de surveillance des données et de la sécurité (DSMB) pour NAVIGATE, son étude continue, adaptative, de phase 2b/3 de la belapectine chez les patients atteints de cirrhose du foie causée par la stéatohépatite non alcoolique (NASH). NAVIGATE est la première étude de ce type et constitue un effort mondial qui recrute des patients dans plus de 15 pays et sur cinq continents. Le principal objectif d'efficacité est la prévention primaire des varices œsophagiennes.

Les patients recrutés dans l'étude souffrent d'une cirrhose du foie causée par la NASH et, en raison de l'avancement du processus cirrhotique, ont déjà développé une hypertension portale mais n'ont pas encore développé de varices oesophagiennes comme complication de l'hypertension portale. L'hypertension portale est la conséquence du processus inflammatoire et fibrotique incessant qui se produit dans le foie et augmente considérablement le risque de développer des varices œsophagiennes, une complication potentiellement mortelle de la cirrhose du foie. L'objectif de ce deuxième DSMB indépendant était d'examiner plus avant les profils de tolérance et de sécurité émergents de la belapectine.

Sur la base de ses délibérations, le DSMB a conclu que NAVIGATE peut continuer comme prévu, sans modifications. La bélapectine est un médicament glucidique complexe qui cible la galectine-3, une protéine critique dans la pathogenèse de la NASH et de la fibrose. La galectine-3 joue un rôle majeur dans les maladies qui impliquent la cicatrisation des organes, notamment les troubles fibrotiques du foie, des poumons, des reins, du cœur et du système vasculaire.

La belapectine se lie à la galectine-3 et perturbe sa fonction. Les données précliniques sur les animaux ont montré que la belapectine a des effets thérapeutiques robustes pour inverser la fibrose et la cirrhose du foie. Une étude de phase 2 a montré que la belapectine peut prévenir le développement de varices œsophagiennes dans la cirrhose NASH, et ces résultats constituent la base de la conduite de l'essai NAVIGATE.

La galectine-3 joue un rôle important dans le cancer, et la société a soutenu une étude de phase 1b en immunothérapie combinée de la bélapectine et de KEYTRUDA dans le mélanome avancé et dans le cancer de la tête et du cou. Cet essai a fourni une solide justification pour aller de l'avant dans un programme de développement de phase 2 parrainé par la société, que la société explore. À propos de la maladie du foie gras avec fibrose avancée et cirrhose : La stéatohépatite non alcoolique (NASH) est devenue une maladie courante du foie avec l'augmentation de l'obésité et d'autres maladies métaboliques.

On estime que la NASH affecte jusqu'à 28 millions de personnes aux États-Unis. Elle se caractérise par la présence d'un excès de graisse dans le foie ainsi que par une inflammation et des dommages aux hépatocytes (ballonnement) chez des personnes qui consomment peu ou pas d'alcool. Avec le temps, les patients atteints de NASH peuvent développer une fibrose excessive, ou cicatrisation du foie, et finalement une cirrhose du foie. On estime que jusqu'à 1 à 2 millions de personnes aux États-Unis développeront une cirrhose à la suite d'une NASH, pour laquelle la transplantation du foie est le seul traitement curatif disponible.

Environ 9 000 greffes de foie sont effectuées chaque année aux États-Unis. Il n'existe aucun traitement médicamenteux approuvé pour le traitement de la fibrose ou de la cirrhose du foie.