Galectin Therapeutics Inc. a annoncé les résultats positifs de sa quatrième réunion du comité de surveillance des données et de la sécurité (DSMB) pour NAVIGATE, son étude de phase 2b/3 adaptative et sans faille sur la belapectine chez des patients souffrant d'hypertension portale causée par une cirrhose du foie due à une stéatohépatite non alcoolique (NASH). NAVIGATE est la première étude de ce type et constitue un effort mondial qui a randomisé 357 patients dans 14 pays sur cinq continents. Le principal objectif d'efficacité est la prévention primaire des varices œsophagiennes.

Les données préliminaires provisoires de la phase 2b de NAVIGATE sont attendues au quatrième trimestre 2024. Environ 9 000 greffes de foie sont réalisées chaque année aux États-Unis. Il n'existe aucun traitement médicamenteux approuvé pour le traitement de la cirrhose du foie. L'objectif de ce quatrième DSMB indépendant était d'examiner plus avant les profils de tolérance et de sécurité émergents de la belapectine.

Sur la base de ses délibérations, qui comprenaient un examen en aveugle des données recueillies jusqu'à présent, le DSMB a conclu que l'étude NAVIGATE pouvait se poursuivre telle qu'elle a été conçue, sans modifications. L'étude est entièrement randomisée et continuera à recueillir un grand nombre de données sur la sécurité, y compris sur les patients qui ont terminé jusqu'à 36 mois de traitement. Cette quatrième recommandation renforce encore sa confiance dans le fait que la belapectine peut offrir un profil risque-bénéfice bénéfique.

En raison du processus cirrhotique et des multiples comorbidités du syndrome métabolique, telles que l'hypertension, le diabète de type 2 et l'obésité, les patients du programme NAVIGATE sont généralement polymédicamentés et exposés à des risques de complications graves, y compris des événements infectieux déclenchés par un état de déficience immunitaire. Dans cet environnement médical complexe, un médicament candidat conçu pour les patients cirrhotiques doit être sûr et bien toléré. Actuellement, les patients atteints de cirrhose hépatique décompensée n'ont d'autre espoir que de recevoir une greffe de foie.

La transplantation hépatique est une procédure complexe et coûteuse, qui nécessite une immunosuppression à vie et un suivi spécialisé, et qui est dramatiquement rationnée par une pénurie mondiale d'organes et un manque d'accès, créant des disparités indésirables en Amérique du Nord et dans le reste du monde. Avec l'épidémie de NASH/MASH et le nombre croissant de patients qui souffriront d'une cirrhose du foie, la pénurie d'organes hépatiques ne fera que s'aggraver, soulignant encore davantage le besoin urgent de nouveaux traitements.