Gamida Cell Ltd. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé sa demande de nouveau médicament de recherche (IND) et a levé l'attente clinique pour une formulation cryoconservée du GDA-201. GDA-201 est un candidat de thérapie cellulaire prêt à l'emploi pour le traitement des patients atteints de lymphomes folliculaires et diffus à grandes cellules B. Gamida Cell prévoit de lancer une étude clinique de phase 1/2 sponsorisée par la société chez des patients atteints de lymphomes folliculaires et diffus à grandes cellules B en 2022.

Le GDA-201 exploite la plateforme technologique NAM exclusive de Gamida Cell pour augmenter le nombre et la fonctionnalité des cellules NK afin de diriger les propriétés de destruction des cellules tumorales et la cytotoxicité cellulaire dépendante des anticorps (ADCC). Dans une étude de phase 1/2 parrainée par des investigateurs chez des patients atteints de lymphome récidivant ou réfractaire, le traitement par la nouvelle formulation de GDA-201 avec le rituximab a démontré une activité clinique significative. Sur les 19 patients atteints de lymphome non hodgkinien (LNH), 13 réponses complètes et une réponse partielle ont été observées, avec un taux de réponse global de 74 % et un taux de réponse complète de 68 %.

Lors de la réunion annuelle de décembre 2021 de l'American Society of Hematology, des données de suivi à deux ans ont été rapportées sur les résultats et les biomarqueurs de cytokines associés à la survie. Les données ont démontré une durée médiane de réponse de 16 mois (intervalle 5-36 mois) et une survie globale à deux ans de 78 % (IC à 95 %, 51 %–91 %). Dans l'étude IS, GDA-201 a été bien toléré et aucune toxicité limitant la dose n'a été observée chez 19 patients atteints de LNH et 16 patients atteints de myélome multiple.

Les effets indésirables de grade 3/4 les plus fréquents étaient la thrombocytopénie, l'hypertension, la neutropénie, la neutropénie fébrile et l'anémie. Il n'y a pas eu d'incidents de syndrome de libération de cytokines (SRC), d'événements neurotoxiques, de GvHD ou d'aplasie médullaire.