Generation Bio Co. a annoncé qu'elle avait obtenu deux résultats significatifs grâce à des études in vivo, y compris des résultats générés dans le cadre de sa collaboration avec Moderna Inc. Tout d'abord, Generation Bio a démontré un ciblage hautement sélectif des cellules T in vivo avec sa plateforme LNP ciblant les cellules (ctLNP) dans un modèle de souris humanisée. D'autre part, la société a confirmé les propriétés Stealth de sa plateforme ctLNP chez des primates non humains (PNH).

Generation Bio présentera ces données lors du 30e congrès annuel de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire (ESGCT) à Bruxelles, en Belgique, à 16h40 CEST aujourd'hui. La plateforme ctLNP est à la base des programmes de ciblage des cellules immunitaires dans le cadre de la collaboration entre Generation Bio et Moderna, qui vise à utiliser les ctLNP pour délivrer in vivo des thérapies à base d'acides nucléiques à certains types de cellules immunitaires, dont les cellules T. Dans le cadre de sa collaboration avec Moderna, Generation Bio a démontré que ses ctLNP pour les cellules T entraînaient avec succès l'absorption et l'expression hautement sélectives de l'ARNm par les récepteurs chez des souris humanisées lors de l'administration systémique.

Dans une étude distincte chez le PSN, la société a confirmé les propriétés de sa LNP furtive, notamment une longue demi-vie circulante et une très faible diffusion hors cible dans le foie et la rate.