Generation Bio Co. a annoncé le développement d'un nouvel ADN breveté appelé ADN immunitaire (iqDNA). L'iqDNA est une variante optimisée de l'ADN fermé de la société (ceDNA) qui, lors de l'administration systémique avec la nanoparticule lipidique (LNP) de Generation Bio, a montré des niveaux de cytokines et une tolérabilité comparables à l'ARN messager (ARNm) chimiquement modifié chez les souris et les primates non-humains (PNH).

La plateforme de médecine génétique non virale de Generation Bio vise à faire progresser les thérapies durables, redosables et titrables pour atteindre potentiellement des centaines de millions de patients dans le monde. La société a réalisé d'importants investissements dans ses trois technologies propriétaires, à savoir les nouvelles cargaisons d'ADN, la synthèse enzymatique rapide (RES) et l'administration de LNP ciblant les cellules (ctLNP). Parallèlement à l'extension de sa marge de manœuvre financière, la société augmente ses investissements dans ses plateformes iqDNA et ctLNP. Des études sur l'administration systémique chez la souris et le PSN démontrent que l'iqDNA délivré par LNP échappe à la détection par les principales voies immunitaires innées qui réagissent à l'ADN.

En raison du profil de tolérance supérieur de l'iqDNA, Generation Bio interrompt le développement des constructions ceDNA antérieures et propose l'iqDNA comme cargaison pour son programme principal dans l'hémophilie A ainsi que pour tous les autres programmes. La mise à l'échelle du facteur VIII iqDNA pour les essais sur les PSN est en cours, en s'appuyant sur les systèmes et processus RES existants.