GlycoMimetics, Inc. a annoncé le dosage de la première cohorte de volontaires sains dans le cadre d'une étude de phase 1a du GMI-1687 visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité et la pharmacocinétique. Cette étude de phase 1a est un essai en double aveugle, unicentrique, randomisé, contrôlé par placebo, séquentiel, à dose unique ascendante chez des volontaires adultes en bonne santé. Il est prévu de recruter environ 40 sujets.

Les sujets éligibles recevront une dose unique de GMI-1687 ou de placebo (ratio 6:2) par injection sous-cutanée. La sécurité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de cinq niveaux de dose (3,3, 10, 20, 40 et 80 mg) seront évaluées. À propos de la DSC : La DSC est la maladie du sang héréditaire la plus fréquente aux États-Unis, touchant environ 100 000 personnes.

Dans le monde, environ 100 millions de personnes sont porteuses du trait SCD et on estime à cinq millions le nombre de personnes vivant avec la maladie. Si la majorité d'entre elles sont d'origine africaine, la maladie peut toucher tous les groupes ethniques, en particulier ceux qui viennent de régions où le paludisme est ou était endémique, comme le Moyen-Orient, l'Inde et le sud de la Méditerranée. Les crises douloureuses aiguës, ou crises vaso-occlusives (COV), sont la manifestation clinique la plus courante de la maladie de Crohn.

Une COV se produit lorsque des globules rouges malades irritent la paroi des vaisseaux sanguins et provoquent une réponse inflammatoire entraînant une occlusion vasculaire, une ischémie des tissus et une douleur. À propos du GMI-1687 : Découvert et développé par GlycoMimetics, le GMI-1687 est un antagoniste très puissant de la E-sélectine dont la biodisponibilité après administration sous-cutanée a été démontrée dans des modèles animaux. Ce composé de deuxième génération a des applications potentielles dans les maladies inflammatoires, et le développement initial se concentrera sur la maladie de Creutzfeldt-Jakob.

On pense que la E-sélectine joue un rôle majeur dans les COV, les caillots et les blocages vasculaires qui provoquent des crises de douleur chez les personnes atteintes de la maladie de Creutzfeldt-Jakob. L'administration du GMI-1687 par injection sous-cutanée, si elle est développée avec succès en clinique, pourrait permettre à ce médicament à l'étude d'être approuvé en tant qu'option de traitement au point d'intervention lors de l'apparition d'un COV.