Harpoon Therapeutics, Inc. a présenté les données de l'étude de phase 1 de HPN217 chez des patients atteints de myélome multiple récurrent/réfractaire lors d'une présentation orale au 65e congrès annuel de l'American Society of Hematology (ASH) qui s'est tenu à San Diego. Harpoon a également annoncé la sélection de 12 mg comme RP2D pour HPN217. Au cours de l'essai, 97 patients atteints de RRMM et ayant reçu au moins trois traitements antérieurs ont été recrutés dans 15 cohortes d'escalade de dose et trois schémas d'expansion.

Au 17 octobre 2023, date à laquelle les données ont été arrêtées, les données ont démontré que Une activité clinique sur une large gamme de doses (2,15 mg à 24 mg). La dose maximale tolérée (DMT) n'a pas été atteinte à la dose cible en utilisant une approche progressive. L'activité optimale et le profil de sécurité ont été observés à la dose de 12 mg, qui a été déclarée RP2D.

Le taux de réponse global (ORR) dans les cohortes de 12 mg était de 63% (12/19, IC 95% : 38, 84). En outre, la profondeur de la réponse était la plus importante à la dose de 12 mg, 53 % (10/19) des patients ayant obtenu une très bonne réponse partielle (TBRP) ou mieux. Le délai médian de la première réponse dans les cohortes 12 mg et 24 mg était de 1,2 mois, et la durée médiane de la réponse pour tous les répondeurs était de 20,5 mois à la date de clôture des données.

Sur l'ensemble des répondeurs, 58 % (22/38) sont toujours sous traitement. Dans les cohortes de 12 mg et 24 mg, neuf patients avaient déjà été exposés à des agents ciblant le BCMA, et six d'entre eux ont répondu au traitement par HPN217. L'incidence du syndrome de libération de cytokines (CRS) a été la plus faible (16%) dans les cohortes de 12 mg, tous de grade 1-2. Aucun événement lié au syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS) n'a été observé à la dose de 12 mg.