Heidelberg Pharma AG a annoncé que les premières données cliniques de deux conjugués anticorps-médicaments (ADC) basés sur la technologie ATAC exclusive de la société ont été présentées lors de la réunion annuelle 2022 de l'ASH. Heidelberg Pharma a présenté les données préliminaires de sécurité de l'essai clinique avec son candidat HDP-101 et son partenaire Magenta Therapeutics, Cambridge, MA, USA, (Magenta) a présenté lors d'une session orale les données préliminaires positives de sécurité et d'efficacité initiale de son essai clinique avec le candidat ATAC MGTA-117. Le MGTA-101, un ATAC ciblant la BCMA, est actuellement évalué dans le cadre d'un essai ouvert et multicentrique de phase I/IIa chez des patients atteints de myélome multiple, un cancer de la moelle osseuse dont les besoins médicaux non satisfaits sont importants.

La première partie de l'essai est une étude de phase I à escalade de dose visant à déterminer une dose optimale et sûre de HDP-101 pour la partie de phase II de l'étude. Les résultats préliminaires des deux premières cohortes de patients ont montré une bonne tolérance. Actuellement, l'étude recrute des patients dans la troisième cohorte. Le MGTA-117 fait l'objet d'une étude de phase I/II à doses croissantes sur la leucémie myéloïde aiguë (LMA) et le syndrome myélodysplasique (SMD) récidivants/réfractaires (R/R).

Les patients atteints de ces affections sont jugés inéligibles à une greffe en raison d'une maladie active caractérisée par un nombre élevé de cellules blastiques cancéreuses présentes dans la moelle osseuse et dans la circulation sanguine. Le MGTA- 117 est conçu pour épuiser ces cellules cancéreuses avant une greffe de cellules souches ou la réception d'un produit de thérapie génique ex vivo. Les résultats préliminaires de 15 patients répartis dans trois cohortes d'escalade de dose ont montré une déplétion des cellules cibles dans le sang et la moelle osseuse, ce qui prouve l'existence d'une dose active.

Deux patients inadmissibles à la transplantation sont devenus admissibles à la transplantation en raison de la déplétion réussie des cellules cancéreuses de la moelle osseuse. Le MGTA-117 a été bien toléré par tous les participants. Aucun événement indésirable grave n'a été jugé lié au MGTA-117 ; il s'est résorbé rapidement comme prévu et aucune toxicité limitant la dose n'a été observée.