Intellia Therapeutics, Inc. et ReCode Therapeutics ont annoncé une collaboration stratégique pour développer de nouveaux médicaments génomiques pour le traitement de la mucoviscidose (CF). La mucoviscidose est une maladie génétique causée par des mutations du gène CFTR, qui entraîne l'accumulation d'un mucus épais dans les poumons, le système digestif et d'autres organes. La FK peut entraîner des infections potentiellement mortelles, une insuffisance respiratoire et d'autres complications graves.

La collaboration s'appuiera sur la plateforme d'édition de gènes CRISPR d'Intellia, y compris sa technologie d'écriture de l'ADN, et sur la plateforme d'administration de nanoparticules lipidiques SORT (Selective Organ Targeting) de ReCode pour corriger précisément une ou plusieurs mutations génétiques à l'origine de la FK. Dans le cadre de l'accord, les sociétés concentreront leurs efforts de recherche initiaux sur les approches thérapeutiques de la FK pour les patients dont les options thérapeutiques sont limitées ou inexistantes, avec la possibilité d'étendre la portée de la collaboration dans les phases ultérieures. Intellia sera responsable de la conception de la stratégie d'édition et des composants de qualité recherche pour les thérapies expérimentales.

ReCode dirigera le développement préclinique et clinique. ReCode dirigera également la commercialisation mondiale de certains programmes issus de la collaboration. Intellia pourra recevoir des paiements d'étape pré-spécifiés pour le développement et la commercialisation, ainsi que des royalties sur les ventes potentielles.

Intellia peut également exercer une option pour diriger la commercialisation aux Etats-Unis de certains programmes. Cette collaboration avec ReCode vise à atteindre cet objectif en travaillant ensemble pour accélérer le développement de thérapies qui pourraient changer la vie des personnes atteintes de mucoviscidose.