Intellia Therapeutics, Inc. annonce que les résultats intermédiaires de la partie phase 1 de l'étude de phase 1/2 de NTLA-2002 ont été publiés en ligne dans le New England Journal of Medicine (NEJM). NTLA-2002 est une thérapie d'édition de gènes in vivo basée sur CRISPR en développement pour le traitement par dose unique de l'angio-œdème héréditaire (AOH), une maladie génétique rare qui provoque des crises d'œdème potentiellement mortelles. En outre, la société reste en bonne voie pour lancer une étude pivot mondiale pour NTLA-2002 au cours du second semestre 2024, sous réserve de l'avis des autorités réglementaires.

C'est la deuxième fois consécutive que les données cliniques initiales d'un programme in vivo d'Intellia basé sur CRISPR sont publiées dans le New England Journal of Medicine, ce qui confirme l'immense impact potentiel de sa plateforme propriétaire d'édition de gènes sur l'avenir de la santé humaine. Les données publiées montrent qu'une seule dose de NTLA-2002 a conduit à une réduction moyenne de 95% du taux d'attaque mensuel de l'AOH chez les 10 patients de la phase 1. L'étude de phase 1/2 en cours chez Intellia évalue la sécurité et l'activité de NTLA-2002 chez des adultes atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH) de type I ou de type II.

Les données cliniques intermédiaires de la phase 1 ont montré des réductions spectaculaires du taux de crises, ainsi que des réductions constantes, profondes et durables des niveaux de kallikréine. NTLA-2002 a reçu cinq désignations réglementaires notables, dont celles de médicament orphelin et de RMAT par la Food and Drug Administration américaine, de passeport pour l'innovation par l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA), de médicament prioritaire (PRIME) par l'Agence européenne des médicaments, ainsi que de médicament orphelin par la Commission européenne. Ces déclarations prospectives incluent, mais ne sont pas limitées à : les risques liés aux relations d'Intellia avec des tiers, y compris ses concédants et licenciés ; les risques liés à la capacité de ses concédants à protéger et maintenir leur position en matière de propriété intellectuelle ; les incertitudes liées à l'autorisation, l'initiation, le recrutement et la conduite d'études et autres exigences de développement pour ses produits candidats, y compris le NTLA-2002 ; le risque que NTLA-2002 ne soit pas développé et commercialisé avec succès ; et le risque que les résultats des études précliniques ou cliniques, telles que l'étude clinique de NTLA-2002, ne soient pas prédictifs des résultats futurs en relation avec les études futures pour le même produit candidat ou les autres produits candidats d'Intellia.

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