Intellia Therapeutics, Inc. annonce que le premier patient a été traité dans l'étude pivot de phase 3 MAGNITUDE de NTLA-2001. NTLA-2001 est une thérapie expérimentale in vivo basée sur CRISPR, conçue comme un traitement à dose unique pour inactiver le gène TTR et ainsi empêcher la production de la protéine TTR pour le traitement de l'amylose à transthyrétine (ATTR). L'étude MAGNITUDE évalue l'efficacité et la sécurité de NTLA-2001 chez des patients atteints d'amylose ATTR avec cardiomyopathie.

L'essai clinique pivot de phase 3 MAGNITUDE est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité de NTLA-2001 chez environ 765 patients atteints d'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM). Le critère d'évaluation principal de l'étude est un critère composite de mortalité et d'événements cardiovasculaires (CV). Les patients adultes atteints d'ATTR-CM héréditaire ou sauvage seront randomisés 2:1 pour recevoir une perfusion unique de 55 mg de NTLA-2001 ou un placebo.