Ironwood Pharmaceuticals, Inc. a annoncé des données de base positives d'un essai clinique de phase III évaluant LINZESS (linaclotide) 72 mcg chez des patients pédiatriques âgés de 6 à 17 ans souffrant de constipation fonctionnelle (CF). L'essai a satisfait à ses critères d'évaluation primaires et secondaires, démontrant que le linaclotide (72 mcg) a amélioré la fréquence des mouvements spontanés du bol (SBM) et la consistance des selles. Le linaclotide a été généralement bien toléré, et le profil de sécurité est conforme aux études précédemment rapportées avec le linaclotide dans la FC et le syndrome du côlon irritable (SCI) chez les patients pédiatriques.

Dans cette étude, un total de 330 patients ont été randomisés dans un rapport 1:1 entre linaclotide ou placebo. Les données de base indiquent que le linaclotide a montré une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative par rapport au placebo du taux de fréquence des SBM (SBMs/semaine) sur 12 semaines, le critère d'évaluation principal. Les patients traités par linaclotide ont démontré un changement moyen des moindres carrés de plus de deux fois par rapport à la ligne de base dans les SBMs/semaine (2,220) par rapport au placebo (1,050) (p < 0,0001).

La consistance des selles, évaluée par les scores de l'échelle des selles de Bristol (BSFS), qui était le critère d'évaluation secondaire, a également montré une amélioration aux semaines 12 avec le linaclotide par rapport au placebo. Le changement moyen des moindres carrés par rapport à la ligne de base à la semaine 12 était de 1,108 et 0,685 points, respectivement (p=0,0001). Le BSFS est une échelle en 7 points allant de 1 (grumeaux séparés durs et difficiles à évacuer) à 7 (selles liquides).

Dans l'ensemble, le linaclotide (72 mcg) a été bien toléré. L'événement indésirable le plus fréquemment signalé en cours de traitement était la diarrhée, qui est survenue chez 4,3 % des participants traités par linaclotide contre 1,8 % dans le groupe placebo. Ces données proviennent de la cohorte FC de l'étude de phase III, multicentrique, randomisée, à double insu, à groupes parallèles, sur l'innocuité et l'efficacité du linaclotide vs.

placebo chez les enfants âgés de 6 à 17 ans atteints de FC. Les participants de la cohorte FC doivent avoir rempli les critères modifiés de Rome III pour le FC chez les enfants/adolescents. Ironwood prévoit de partager ces données de l'essai de phase III lors de prochaines réunions scientifiques et via des publications évaluées par des pairs.

LINZESS est développé et commercialisé par Ironwood et AbbVie aux États-Unis et est indiqué pour le traitement des adultes atteints de SCI-C ou de CIC. Il n'est pas approuvé pour une utilisation chez les patients âgés de moins de 18 ans.