Kintor Pharmaceutical Limited a annoncé que son inhibiteur de Hedgehog/SMO GT1708F avait obtenu l'autorisation conditionnelle de mener un essai clinique de phase II en Chine par l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) pour le traitement de la pneumopathie idiopathique (FPI). La FPI est une pneumonie interstitielle fibrosante chronique et progressive, l'une des pneumonies interstitielles les plus mortelles. L'incidence de la FPI est élevée, mais en raison de son apparition et de sa progression relativement imperceptibles, la plupart des patients sont diagnostiqués à un stade modéré ou avancé, et la durée de survie médiane des patients à partir du moment du diagnostic n'est que de 3 à 5 ans.

Il n'existe actuellement aucune thérapie efficace permettant d'arrêter le processus de fibrose de la FPI ou de guérir la maladie, et aucun nouveau médicament pour traiter la FPI n'a été approuvé au cours de la dernière décennie. Les besoins cliniques non satisfaits sont énormes. Actuellement, aucun inhibiteur de Hedgehog/SMO pour la FPI n'est en phase clinique en Chine, et le médicament le plus avancé à l'étranger pour la même cible est ENV-101 (Taladegib), qui mène une étude clinique de phase II pour la FPI.

ENV-101 a fait l'objet d'une licence de Roche par Endeavor BioMedicines, qui a reçu plusieurs cycles de financement pour le développement et l'avancement du médicament, ce qui montre le potentiel et la reconnaissance par le marché des inhibiteurs de Hedgehog/SMO pour le traitement de la FPI. Les dernières recherches et les résultats cliniques montrent que la voie de signalisation Hedgehog joue un rôle important dans la pathogenèse de la FPI. Le GT1708F est un inhibiteur hautement actif et spécifique de la protéine SMO, qui inhibe l'activité de la protéine SMO pour affecter l'activité de la voie Hedgehog et l'expression de ses protéines apparentées en aval, traitant ainsi la FPI.

Le GT1708F a déjà fait l'objet d'un essai clinique de phase I en Chine pour le traitement des hémopathies malignes. Les résultats ont montré que le GT1708F présentait une bonne sécurité et une bonne tolérabilité, sans toxicité limitant la dose (DLT) ni événements indésirables graves liés au médicament (SAE) chez les patients.