Le conseil d'administration de Kintor Pharmaceutical Limited a annoncé que l'essai clinique de phase I du GT1708F (Hedgehog/SMO Inhibitor) développé en interne pour le traitement des hémopathies malignes en Chine (l'"essai clinique de phase I") s'est achevé avec succès. Les résultats ont montré que le GT1708F présentait un bon profil de sécurité et de tolérabilité, et tous les patients n'ont présenté aucune toxicité limitant la dose (DLT) ni aucun événement indésirable grave lié au médicament (SAE). Une efficacité préliminaire a été observée à partir d'une dose de 180 mg dans la phase d'escalade de dose pour les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (la "LMA") qui n'ont pas réussi à suivre des thérapies multi-lignes, et les blastes myéloïdes ont diminué jusqu'à 62% par rapport à la ligne de base chez les patients atteints de LMA.

L'essai clinique de phase I est une étude visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité préliminaire du GT1708F pour le traitement de patients atteints de tumeurs hématologiques malignes, et l'objectif principal est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité de différentes doses de GT1708F chez des patients atteints de tumeurs hématologiques malignes. Les professeurs Jianxiang Wang et Junyuan Qi de l'Institut d'hématologie de l'Académie chinoise des sciences médicales sont les principaux investigateurs de cet essai. Au total, 18 patients ont été recrutés pour cet essai, dont 15 patients atteints de LAM et 3 patients atteints du syndrome myélodysplasique ("SMD").

Les doses et le recrutement étaient respectivement de 20 mg une fois par jour ("QD") (1 cas), 40 mg QD (1 cas), 80 mg QD (4 cas), 120 mg QD (3 cas), 180 mg QD (3 cas), 240 mg QD (3 cas), et 320 mg QD (3 cas). Les résultats ont montré que tous les patients n'ont pas présenté de DLT ou d'EIG liés au médicament. La sécurité globale de chaque groupe de doses de GT1708F était bonne, la plupart des événements indésirables liés au traitement ("TEAE") étaient légers, et aucun TEAE ayant entraîné le décès n'est survenu.

Le GT1708F est un inhibiteur de la protéine SMO doté d'une activité et d'une spécificité élevées, qui occupe la première place parmi les médicaments ayant la même cible en termes d'activité inhibitrice. Des études in vitro ont montré que son utilisation combinée avec l'inhibiteur de BCL-2, un médicament contre la LAM, a un effet synergique et peut augmenter de manière significative l'apoptose des cellules d'hématome malin induite par ce dernier. En plus de cibler le cancer du sang et les tumeurs solides, les dernières recherches et les résultats cliniques montrent que la voie de signalisation Hedgehog joue un rôle vital dans les maladies de la fibrose pulmonaire idiopathique ("FPI").

À l'heure actuelle, les besoins cliniques non satisfaits dans le domaine de la FPI sont considérables et il n'existe pas de thérapie efficace pour mettre fin au processus fibrotique ou guérir la maladie. Actuellement, la société prépare activement des demandes d'essais cliniques pertinents pour la FPI et les indications tumorales.