Korro Bio, Inc. a sélectionné son premier candidat au développement, KRRO-110, pour le traitement potentiel du déficit en alpha-1-antitrypsine. Le KRRO-110 est un oligonucléotide d'édition de l'ARN exclusif délivré aux cellules hépatiques à l'aide d'une technologie LNP validée cliniquement et dont la licence a été accordée par Genevant. Le KRRO-110 est conçu pour coopter une enzyme endogène, l'adénosine désaminase agissant sur l'ARN (ADAR), afin de réparer un variant nucléotidique simple (SNV) pathogène sur l'ARN et de restaurer la production d'A1AT normale.

L'AATD est une maladie génétique héréditaire causée par des SNV dans le gène SERPINA1 qui peut entraîner des maladies pulmonaires progressives graves, notamment l'emphysème et la broncho-pneumopathie chronique obstructive (BPCO), ainsi qu'une maladie du foie. On estime à 3,4 millions le nombre de personnes présentant des combinaisons d'allèles déficitaires dans le monde. Le seul traitement actuellement autorisé par la FDA pour l'AATD est la thérapie d'augmentation, une perfusion hebdomadaire de protéine A1AT dérivée du plasma humain, qui ne traite pas de manière adéquate les manifestations de l'AATD.