Milestone Pharmaceuticals Inc. a annoncé la publication dans TheLancet des résultats de l'essai clinique RAPID de phase 3 évaluant l'étripamil en spray nasal, l'inhibiteur calcique expérimental de la société, chez des patients souffrant de tachycardie supraventriculaire (PSVT). Essai de phase 3 RAPID : L'essai RAPID multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo a recruté 706 patients sur des sites cliniques en Amérique du Nord et en Europe. Les patients ont été randomisés 1:1 pour s'auto-administrer un spray nasal d'étripamil ou un placebo, en fonction des symptômes de la TVP, sans surveillance médicale et lorsqu'un épisode survenait au cours des activités quotidiennes.

Pour maximiser l'effet thérapeutique potentiel de l'étripamil, les patients qui n'ont pas ressenti de soulagement des symptômes de TVP dans les 10 minutes ont été invités à s'auto-administrer une nouvelle dose du médicament à l'étude. Les données électrocardiographiques ambulatoires (ECG) avant et après la prise du médicament ont été évaluées de manière indépendante dans le cadre de cet essai axé sur les événements. Les principaux résultats de l'essai présentés dans la publication, qui soutiennent l'auto-administration potentielle de l'étripamil en dehors du cadre des soins de santé, sont résumés : L'essai RAPID a atteint son objectif principal, les patients prenant de l'étripamil montrant une différence statistiquement significative et cliniquement significative dans le temps de conversion de la tachycardie supraventriculaire par rapport au placebo.

Une analyse de Kaplan Meier a montré qu'une proportion statistiquement plus importante de patients ayant pris de l'étripamil se sont convertis en tachycardie supraventriculaire dans les trente minutes par rapport au placebo (64,3 % contre 31,2 % ; rapport de risque [HR] = 2,62 ; IC à 95 % 1,66, 4,15 ; p < 0,001). Des réductions significatives du délai de conversion chez les patients ayant pris de l'étripamil se sont manifestées tôt et ont été durables, persistant tout au long de la fenêtre d'observation de l'étude par rapport au placebo, avec un délai médian de conversion de 17,2 minutes (IC à 95 % = 13Â-4, 26Â-5) pour les patients traités par l'étripamil contre 53,5 minutes (IC à 95 % = 38,7, 87,3) pour les patients traités par le placebo.

Les données ont démontré une amélioration statistiquement significative de plusieurs symptômes définis de la TVP chez les patients recevant l'étripamil par rapport au placebo, à l'aide d'un questionnaire sur les résultats rapportés par les patients (PRO). Une réduction des visites aux urgences et, par exemple, de la nécessité de traitements intraveineux, a été observée, bien qu'elle ne soit pas statistiquement significative dans ce seul ensemble de données. Les données de sécurité et de tolérance de l'essai RAPID continuent de soutenir l'auto-administration potentielle de l'étripamil, avec des résultats cohérents avec ceux observés dans des essais antérieurs.

Les effets indésirables survenus au cours du traitement randomisé les plus fréquents, c'est-à-dire les effets indésirables survenus dans les 24 heures suivant l'administration du médicament à l'étude, étaient liés au site d'administration nasale. Dans l'ensemble, la majorité des effets indésirables liés au traitement ont été signalés comme étant légers (68 %) ou modérés (31 %). Aucun EI grave lié à l'étripamil n'a été signalé.

Comme indiqué précédemment, Milestone prévoit de déposer une demande de nouveau médicament (NDA) au troisième trimestre 2023.