OliX Pharmaceuticals Inc. a annoncé les résultats positifs d'une étude de phase 1 évaluant l'innocuité et la tolérabilité d'OLX10212 pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). La DMLA est la cause la plus fréquente de cécité dans les pays industrialisés. Elle touche plus de 170 millions de personnes dans le monde et les traitements actuellement disponibles sont souvent insuffisants pour améliorer la DMLA existante ou atténuer la progression de la maladie. Le développement de petits ARN interférents (siRNA), comme OLX10212 qui a montré son efficacité dans des modèles non cliniques pour les deux formes principales de DMLA, néovasculaire et sèche, permet de cibler des voies qui sont supposées jouer un rôle critique dans le développement de la DMLA, et présente donc une nouvelle approche pour le traitement de cette population de patients.

Cette étude de phase 1 est une étude multicentrique, à dose unique et à doses croissantes, visant à évaluer la sécurité et la tolérabilité d'OLX10212 chez des patients atteints de DMLA néovasculaire. Les principaux critères d'évaluation de cette étude sont la sécurité et la tolérabilité associées à chaque injection intravitréenne d'OLX10212. La sécurité et la tolérabilité ont été évaluées sur la base d'une combinaison d'évaluations ophtalmologiques et systémiques pendant 2 semaines au cours de la période d'évaluation de la toxicité limitant la dose (DLT), suivie d'un suivi clinique supplémentaire de 22 semaines, pour une durée totale de 24 semaines.

Les évaluations préliminaires de l'efficacité comprenaient les changements de la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) par rapport à la ligne de base pendant le suivi. Dans cette étude, OLX10212 a été administré en une seule injection intravitréenne à des doses comprises entre 100µg/oeil/50µL et 950µg/oeil/50µL. Quinze patients atteints de DMLA ont reçu le traitement.

Ni pendant la période DLT ni pendant la période de suivi jusqu'à 24 semaines après l'injection, il n'y a eu d'observations d'effets indésirables liés à OLX10212. Plus précisément, aucun signe d'inflammation ou de modification de l'homéostasie intraoculaire n'a été observé chez tous les patients. De plus, aucun effet systémique n'a été observé.

Les effets indésirables ophtalmiques sporadiques étaient transitoires, légers et liés à la procédure d'administration de la dose, comme prévu pour les injections intravitréennes. Il est important de noter que cette étude a permis d'identifier des niveaux de dose adaptés aux évaluations des tests d'efficacité dans le cadre de futurs essais cliniques. Dans l'ensemble, les objectifs de cette première étude chez l'homme chez des patients atteints de DMLA ont été atteints.

Les évaluations de l'innocuité et de la tolérabilité, ainsi que l'amélioration préliminaire de l'AVC d'OLX10212, encouragent la poursuite du développement d'OLX10212 pour la DMLA.