Perspective Therapeutics, Inc. a annoncé la sélection du produit expérimental [212Pb]VMT-a-NET pour le traitement de certains patients atteints de tumeurs neuroendocrines (?NETs ?) par la Food and Drug Administration américaine (?FDA ?) pour participer au programme pilote de développement et de préparation en chimie, fabrication et contrôles (?CMC ?) (?CDRP ?). Le programme CDRP de la FDA a été lancé en 2022 pour faciliter l'alignement du développement CMC de nouveaux produits faisant l'objet d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) sur les délais de développement clinique accélérés, sur la base des avantages cliniques escomptés d'un accès plus rapide aux patients. L'IND [212Pb]VMT-a-NET est destiné au traitement des patients naïfs de thérapie par radionucléides récepteurs de peptides (?PRRT ?) atteints de TNE non résécables ou métastatiques (y compris les TNE gastro-entéro-pancréatiques [?GEP] ?

ou les TNE bronchiques et les phéochromocytomes et paragangliomes) qui ont connu une progression de la tumeur avec les thérapies approuvées, une absence de soulagement des symptômes avec celles-ci ou une intolérance à ces thérapies. La FDA a accordé à ce programme la désignation Fast Track (FTD) sur la base de données précliniques. Les candidats à l'inclusion dans le programme CDRD doivent soumettre des tâches et des activités CMC planifiées visant à produire des données CMC complètes et des informations à inclure dans une demande de mise sur le marché, telles que des plans visant à assurer la disponibilité du produit pour le lancement commercial.

À propos de l'étude de phase 1/2a sur le [212Pb]VMT-a-NET : Il s'agit d'une étude multicentrique ouverte (identifiant clinicaltrials.gov NCT05636618) sur le [212Pb]VMT-a-NET, menée auprès de patients naïfs de PRRT, atteints de TNE non résécables ou métastatiques SSTR2-positives (y compris les GEP-NET, les TNE bronchiques, les phéochromocytomes et les paragangliomes) qui ont connu une progression de la tumeur, une absence de soulagement des symptômes ou une intolérance aux thérapies approuvées. La première partie de l'étude comprend une escalade de dose destinée à déterminer la dose maximale tolérée (?MTD ?) ou la dose maximale réalisable (?MFD ?) sur la base des toxicités limitant la dose (DLT) et des événements indésirables (AE) observés après une administration unique de [212Pb]VMT-a-NET. La première cohorte de patients a reçu 111 MBq (3mCi) par dose.

La deuxième cohorte recevra des activités administrées de 185 MBq (5mCi), les cohortes 3 et 4 recevant respectivement 370 MBq (10 mCi) et 555 MBq (15 mCi). Selon le plan d'étude modifié de l'intervalle de probabilité de toxicité 2 (mTPI-2), des doses intermédiaires de désescalade sont également possibles pour permettre la sélection de la dose d'activité optimale à prendre en compte dans la partie de l'étude consacrée à l'expansion de la dose. La deuxième partie de l'étude est une phase d'expansion de la dose basée sur la DMT/DMF identifiée.