Pharnext SA a annoncé de nouveaux résultats de l'étude d'extension de suivi ouverte en cours de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (‘CMT1A'), l'essai PLEO-CMT-FU, qui a suivi la première étude de phase III en double aveugle, contrôlée par placebo, l'essai PLEO-CMT. En janvier 2020 et en avril 2021, Pharnext a annoncé des résultats, basés sur l'extraction de données précédentes des essais PLEO-CMT et PLEO-CMT-FU, suggérant une sécurité et une efficacité soutenues de PXT3003 chez les patients atteints de CMT1A léger à modéré. Les nouveaux résultats annoncés proviennent d'une extraction de données effectuée le 25 avril 2022, qui montre l'effet continu du traitement pour les patients atteints de CMT1A traités par PXT3003 à haute dose (‘HD') dans l'essai PLEO-CMT-FU période 2 avec une lecture des données à 60 mois de la durée totale de l'essai (15 mois de l'essai PLEO-CMT + 9 mois de l'essai PLEO-CMT-FU période 1 + 36 mois de l'essai PLEO-CMT-FU période 2).

Veuillez vous référer à une illustration de la conception du premier programme de phase III de PXT3003 dans la section “A propos de l'essai PLEO-CMT-FU” ; ci-dessous pour plus de détails.