ProMIS Neurosciences Inc. a annoncé une publication identifiant le récepteur de la C-Kinase activée 1 (RACK1) comme une nouvelle cible de protéine mal repliée pour la SLA et la dégénérescence lobaire frontotemporale (DLFT). L'article publié dans l'édition en ligne d'Acta Neuropathologica Communications est intitulé "Targeting RACK1 to alleviate TDP-43 and FUS proteinopathy-mediated suppression of protein translation and neurodegeneration" (Cibler RACK1 pour atténuer la suppression de la traduction des protéines et la neurodégénérescence médiée par la protéinopathie TDP-43 et FUS). La protéine 43 de liaison à l'ADN TAR (TDP-43) et la protéine Fused in Sarcoma/Translocated in Sarcoma (FUS) sont des ribonucléoprotéines associées à la pathogenèse de la SLA et de la FTLD. Dans des conditions normales, TDP-43 et FUS sont principalement localisés dans le noyau des cellules, où ils participent à la régulation de l'expression des protéines.

En revanche, en cas de maladie, ils sont généralement mal localisés dans le cytoplasme des neurones, où ils forment des agrégats. Les auteurs de l'étude ont rapporté que FUS et TDP-43 pathologiques s'agglutinent tous deux avec RACK1, ce qui entraîne la suppression de la synthèse des protéines. Fait important, ils ont montré que l'élimination (knock-down) de RACK1 peut restaurer la synthèse des protéines dans un système cellulaire et atténuer la neurodégénérescence dans un modèle de maladie de la mouche des fruits.