ProQR Therapeutics N.V. et Rett Syndrome Research Trust unissent leurs forces dans le cadre d'une collaboration sur l'édition de l'ARN par Axiomer

ProQR Therapeutics N.V. est une société biopharmaceutique de stade préclinique basée aux Pays-Bas. La société est engagée dans la découverte et le développement de thérapies basées sur l'acide ribonucléique (ARN) pour le traitement de troubles génétiques graves. Elle conçoit ses candidats thérapeutiques pour cibler spécifiquement et réparer l'ARN messager défectueux, ou acide ribonucléique messager (ARNm), qui est transcrit à partir d'un gène muté afin de restaurer l'expression et la fonction d'une protéine normale, ou de type sauvage. Ses produits candidats comprennent QR-010, un oligonucléotide à base d'ARN pour le traitement de la fibrose kystique (FK), QR-110, un oligonucléotide pour le traitement de l'amaurose congénitale de Leber (ACL).