Quoin Pharmaceuticals Ltd. a annoncé des données cliniques positives supplémentaires issues de son étude ouverte en cours évaluant la sécurité et l'efficacité du QRX003 en tant que traitement potentiel du syndrome de Netherton (SN). Cette étude, qui est menée dans le cadre de la demande de nouveau médicament de recherche (IND) de Quoin, est un essai ouvert à un seul bras qui évalue 10 patients atteints du syndrome de Netherton et auxquels le QRX003 a été administré sur une période de douze semaines. Tous les sujets de l'étude continuent de recevoir un traitement systémique non homologué pendant la durée de l'essai.

Sur les données disponibles concernant six sujets évaluables, cinq ont démontré une amélioration positive bien définie du prurit, ces cinq sujets ayant rapporté un prurit absent ou négligeable à la fin du traitement par QRX003, selon le système de notation des critères d'évaluation. Le prurit du sixième sujet est resté inchangé à la fin de l'administration du QRX003. Dans le système de notation de la peau évalué par l'investigateur, les six patients ont connu une amélioration de l'apparence de leur peau, trois des six sujets ayant montré une amélioration tout au long de l'étude, tandis que pour les trois autres sujets, des signes d'amélioration ont été observés à différents moments tout au long de la période d'administration.

Il est important de noter que les six sujets ont tous eu une impression positive du QRX003 sur un certain nombre de paramètres clés. Les données initiales de sécurité pour l'ensemble des patients sont très favorables à la poursuite du développement du produit, aucun événement indésirable lié au traitement n'ayant été signalé dans le cadre de l'étude. Le principe actif du QRX003 est un inhibiteur de sérine protéase à large spectre, dont le mécanisme d'action vise à réguler à la baisse l'hyperactivité des kallikréines cutanées, conduisant à une normalisation du taux de mue de la peau.

S'il est prouvé qu'il est sûr et efficace, l'application quotidienne à long terme du QRX003 pourrait conduire au développement d'une barrière cutanée fonctionnant plus normalement et à une amélioration significative de la qualité de vie des patients atteints de la maladie de Netherton.