Quoin Pharmaceuticals Ltd. a annoncé avoir reçu l'autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour mettre en œuvre un certain nombre d'amendements au protocole de ses deux essais cliniques en cours pour le QRX003, qui est développé comme traitement potentiel du syndrome de Netherton (SN). Les deux essais sont menés dans le cadre de la demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) de Quoin pour le QRX003. En raison de données cliniques initiales positives sur plusieurs critères et d'un profil de sécurité solide à ce jour, la société a apporté un certain nombre de modifications au protocole des deux essais en cours.

La société estime que la mise en œuvre de ces modifications du protocole peut permettre d'obtenir un ensemble de données encore plus solide et une approbation potentiellement plus rapide avec une étiquette plus large. Le nombre de sujets dans l'essai en aveugle est passé de 18 à 30. En raison du profil de sécurité positif observé à ce jour, la dose inférieure de 2 % a été éliminée de l'essai.

Tous les sujets recevront désormais soit du QRX003 à 4%, soit un véhicule placebo, les deux étant appliqués deux fois par jour au lieu d'une fois par jour comme c'est le cas actuellement. Le nombre de sujets dans l'essai ouvert passe de 10 à 20, et la fréquence d'administration sera également biquotidienne à l'avenir. Tous les sujets de cet essai continueront à recevoir un traitement systémique non indiqué sur l'étiquette pendant toute la durée du traitement.

Tous les critères d'évaluation clinique actuels pour les deux essais resteront les mêmes et Quoin prévoit d'ouvrir des sites cliniques supplémentaires pour répondre efficacement à l'augmentation du nombre de sujets recrutés. L'intérêt des sujets et des investigateurs cliniques reste très élevé et Quoin reste la seule société à recruter activement des sujets pour les essais cliniques NS qui sont menés dans le cadre d'une IND ouverte.